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Terapia genica, Tecnologie per terapia genica e cellulare

Appunti di Tecnologie per terapia genica e cellulare per l'esame della professoressa Lombardi. E' presente un'introduzione alla terapia genica, cos'è e di cosa si occupa, i vari cenni storici della terapia genica, casi clinici importanti, cosa sono i vettori sia virali che non, i transgeni ed i geni reporter.

Esame di Tecnologie per terapia genica e cellulare docente Prof. B. Lombardo

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1. TERAPIA GENICA sull’introduzione di un transgene (gene ingegnerizzato

La terapia genica è una disciplina che si basa in-

all’interno di una cellula bersaglio per correggere un errore innato del meta-

trodotto tramite vettore)

bolismo (per malattie monogeniche di tipo ereditario tramite aggiunta di wild-type), per fornire una nuova

funzione cellulare o per neutralizzare un prodotto espresso dalla cellula.

La terapia cellulare si avvale di uso di cellule come le staminali embrionali e adulte. In questo tipo di terapia

le cellule sono trattate e modificate in vitro.

Quando si potenzia una funzione cellulare tramite terapia genica si parla di terapia additiva, quando si neu-

tralizza un prodotto espresso dalla cellula tramite terapia genica si parla di terapia ablativa.

Con l’utilizzo della terapia genica di cellule germinali si ha un intervento diretto al patrimonio genetico

delle cellule germinali dell’individuo, quindi le modificazioni possono essere trasmesse alla progenie. Que-

sto tipo di terapia genica non sarà approvato nel futuro.

Con l’utilizzo della terapia genica di cellule somatiche vengono introdotti geni funzionanti in cellule so-

matiche che ne contengono una versione difettosa ossia non funzionale. Gli effetti di questa terapia restano

limitati alla persona che sta ricevendo il trattamento e non verranno trasmessi ai discendenti. Gli sforzi più

intensi in questo tipo di terapia si sono incentrati sulla correzione di condizioni causate da mutazioni di singoli

geni come fibrosi cistica, talassemia, emofilia. Attualmente la terapia genica cura malattie multifattoriali come

il Parkinson, il cancro dove si deve correggere non solo un gene ma anche altri elementi.

La terapia genica comporta una complessa serie di applicazioni basata su nuove tecnologie. Per la costruzione

di un vettore funzionante bisogna infatti avvalersi di:

 Biologia molecolare: per la costruzione, il clonaggio e la ricombinazione

 per l’infezione delle cellule con il virus

Biologia cellulare:

 Farmacologia: per la comprensione degli effetti di un infezione sulle cellule

 Inoltre sono comunque compresi la clinica medica e l’interazione con il paziente.

Un vettore, per essere funzionante, deve entrare selettivamente nelle cellule cancerogene.

Per poter fare terapia genica bisogna avere una completa conoscenza del meccanismo con cui il gene di-

fettoso produce i propri effetti sul paziente, quindi bisogna avere la capacità di sostituirlo con un gene che

funzioni normalmente.

CENNI STORICI deficit dell’ar-

Nel 1970 il primo tentativo di terapia genica da parte di S. Rogers che trattò pazienti affetti da

ginasi con il papilloma virus di Shape (venne usato il virus di coniglio, il virus esprime arginasi): nonostante

fu un intuizione geniale non ebbe successo.

l’ematologo Cline trattò

Nel 1980 cellule midollari di pazienti talassemici con DNA-ricombinante che espri-

β-globulina.

meva il gene della Questo tipo di terapia fu ex-vivo, le cellule venivano espiantate dal paziente

malato, trattate e reimpiantate nel paziente stesso. Gli esperimenti di Cline furono non-autorizzati quindi non

ma ad Israele ed in Italia. L’effetto ottenuto non era duraturo.

lavorò negli Stati Uniti

Nel 1989 Rosemberg trattò pazienti malati terminali di cancro con linfociti TIL (tumor infiltrating lym-

phocyties) trattati con il gene che codificava per la neomicina (un antibiotico). Si tratta di DNA ricombinante.

Se viene marcata una cellula tumorale si potrà seguire il suo spostamento in modo selettivo.

Nel 1990 Blaise ed Anderson usarono un vettore retrovirale causando trasferimento genico in linfociti prele-

vati e ritrapiantati nello stesso paziente affetto da adenosina deaminasi (ADA). I risultati furono negativi, la

strategia utilizzata fu quindi ex vivo.

ci fu l’approvazione di numerosi protocolli

Tra il 1990 ed il 1999 clinici con vettori virali.


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DETTAGLI
Corso di laurea: Corso di laurea in biotecnologie per la salute
SSD:
A.A.: 2015-2016

I contenuti di questa pagina costituiscono rielaborazioni personali del Publisher KittyMidnight di informazioni apprese con la frequenza delle lezioni di Tecnologie per terapia genica e cellulare e studio autonomo di eventuali libri di riferimento in preparazione dell'esame finale o della tesi. Non devono intendersi come materiale ufficiale dell'università Napoli Federico II - Unina o del prof Lombardo Barbara.

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