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Terapia genica, Tecnologie per terapia genica e cellulare Appunti scolastici Premium

Appunti di Tecnologie per terapia genica e cellulare per l'esame della professoressa Lombardi. E' presente un'introduzione alla terapia genica, cos'è e di cosa si occupa, i vari cenni storici della terapia genica, casi clinici importanti, cosa sono i vettori sia virali che non, i transgeni ed i geni reporter.

Esame di Tecnologie per terapia genica e cellulare docente Prof. B. Lombardo

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Nel 1999 ci fu il primo decesso causato da vettori virali. Ci fu quindi la rivalutazione dei protocolli.

Nel 2002 vennero scoperti problemi con i retrovirus in quanto causavano tumorigenesi nei pazienti trattati.

UN CASO CLINICO

Nel 1999 un paziente affetto da ornitina-transcarbamilasi (OTC) di 18 anni (Jesse Gelsinger) si offrì volon-

ΔE1/E4

tario per il vettore adenovirale (il vettore conteneva gene sano). Il vettore usato fu Ad5 (vettore di

11

seconda generazione), la dose somministrata fu di 6x10 vp/Kg (particelle virali per Kg) tramite arteria epa-

tica (endovenosa). Dopo 12 ore dalla somministrazione ci fu la comparsa di febbre, trombocitopenia (ridu-

zione delle piastrine circolanti), innalzamento dei valori di IL6 e IL10. Dopo 18 ore dalla somministrazione

si notò uno stato mentale alterato, SIRS (systemic infiammatory responce syndrome), DIC (disseminated in-

travascular coagulation), multiple organ failure. Dopo 98 ore ci fu la morte del paziente. La risposta alla tos-

sicità acuta del vettore adenovirale è causata dalla reazione alle proteine del capside virale, gli adenovirus

vengono quindi modificati per ridurne la tossicità.

2002: INTEGRAZIONE ADENOVIRALE lato c’è la possibilità di inserire

Nel 2002 sono stati utilizzati retrovirus per la terapia genica: da un stabil-

un’espressione sufficiente a differenza dell’adenovirus,

mente un gene in un cromosoma permettendone

dall’altro c’è il rischio di mutagenesi inserzionale a causa dell’integrazione causale del virus che può attivare

fino a 100kb di distanza favorendo sviluppo di malignità in quanto l’inserimento nella

un proto-oncogene

cellula ospite è random.

L’evoluzione nella terapia genica riguarda anche l’evoluzione nei vettori. Il virus è il wild-type, il vettore

che viene usato si ottiene dal virus ingegnerizzato.

Due bambini malati di leucemia affetti da SCID furono trattati con vettori retrovirali, ma morirono.

TERAPIA CELLULARE

La terapia genica è associata a quella cellulare.

Le preparazioni cellulari somministrate hanno finalità analoghe ai farmaci, le cellule subiscono manipola-

zione mentre le sottopopolazioni cellulari vengono sottoposte a particolari trattamenti come la selezione cel-

l’espansione

lulare e in vitro.

I target sono cellule staminali adattate in vitro e queste cellule vengono usate come farmaco per la cura della

patologia.

Tipi di staminali

Staminali embrionali: hanno un potenziale proliferativo illimitato, per cui sono dette totipotenti, ossia pos-

sono dar luogo a tutte le cellule dell’organismo. Si ottengono dalla blastocisti al quarto giorno. Hanno pro-

blemi etici, in Italia per lavorare con le embrionali si lavora con quelle di topo.

Staminali adulte: derivano da cellule del fegato, ematopoietiche (si differenziano in cellule del sangue), me-

in cellule dell’osso della cartilagine e del muscolo). Le cellule adulte danno luogo

senchimali (si differenziano

solo a particolari tipi cellulari.

I VETTORI

I vettori sono i veicoli per la trasduzione di un transgene mentre le cellule bersaglio sono le cellule in cui

il transgene deve essere introdotto. I vettori possono essere virali e non virali.

I vettori virali sono: retrovirus, adenovirus, lentivirus (derivati da HIV), herpesvirus, virus adenoasso-

ciati (il virus usato è il wild-type, il vettore utilizzato si ottiene dal virus ingegnerizzato). In base al tipo di

applicazione viene usato un vettore diverso.

I vettori non virali sono: plasmidi nudi, elettroporazione in vivo, liposomi.

Le caratteristiche ideali di un vettore devono essere:


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DETTAGLI
Corso di laurea: Corso di laurea in biotecnologie per la salute
SSD:
A.A.: 2015-2016

I contenuti di questa pagina costituiscono rielaborazioni personali del Publisher KittyMidnight di informazioni apprese con la frequenza delle lezioni di Tecnologie per terapia genica e cellulare e studio autonomo di eventuali libri di riferimento in preparazione dell'esame finale o della tesi. Non devono intendersi come materiale ufficiale dell'università Napoli Federico II - Unina o del prof Lombardo Barbara.

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