Epidemiologia - epidemiologia e epidemiologia sperimentale

L’epidemiologia sperimentale è caratterizzata dal fatto che invece di operare nel

• contesto di uno studio osservazionale, cioè osservare quello che avviene nella

popolazione naturalmente, l’investigatore manipola le condizioni dello studio per

rispondere a un quesito specifico.

In questo breve modulo passeremo in rassegna le caratteristiche principali di

• questo tipo di studi.

Epidemiologia analitica

L’epidemiologia analitica indaga l’eventuale

• relazione causa-effetto esistente fra fattori di

rischio e malattie

L’epidemiologia descrittiva risponde alle domande: “Chi?” ,

• “Dove?”, “Quando?”

Gli studi analitici forniscono indicazioni anche sul

• “Perché?”

Salvo casi particolari (che vedremo più avanti), gli studi sperimentali sono veri

• studi di coorte nei quali i pazienti, data una certa esposizione, vengono seguiti nel

tempo. È proprio la modalità con la quale si decide l’allocazione dell’esposizione a

rendere del tutto particolari gli studi sperimentali. L’investigatore, infatti, decide le

modalità di allocazione dell’esposizione definendo criteri vantaggiosi per la

valutazione dei risultati dello studio.

In genere, gli studi sperimentali vengono utilizzati per la valutazione dell’efficacia

• di nuovi farmaci o di interventi preventivi.

La possibilità di decidere l’allocazione dell’esposizione con particolari modalità,

• come vedremo, rende gli studi sperimentali (o clinical trial) estremamente validi e

precisi. Alcuni trial (randomizzati, doppio cieco) vengono considerati come gli

studi epidemiologici di riferimento ai quali le regole della medicina basata sulle

evidenze assegna il peso maggiore.

Epidemiologia descrittiva

comprende gli strumenti metodologici necessari a descrivere correttamente

• eventi sanitari significativi: malattie, cause di morte, presenza di fattori di rischio,

ospedalizzazioni, ecc.

utilizza a tal fine le tecniche della statistica descrittiva per la corretta raccolta,

• sintesi e descrizione dei dati

Si può fare una distinzione formale tra studi terapeutici e studi preventivi.

• I trial terapeutici vengono condotti su pazienti affetti da una determinata malattia, allo scopo di esaminare

• se un farmaco o una determinata procedura siano in grado di guarire la malattia, migliorarne i sintomi,

prevenire le ricadute, oppure prevenire il decesso.

Un esempio può essere rappresentato dallo studio di un nuovo farmaco per la terapia dell’asma

• bronchiale. Vengono arruolati nello studio pazienti affetti dalla malattia che possono ricevere il nuovo

farmaco e un altro trattamento di riferimento.

Nel caso dei trial preventivi, invece, si valuta la capacità di una procedura o di un trattamento nel prevenire

• l’insorgenza di una malattia che è assente al momento dell’arruolamento nello studio.

Esempio di trial preventivi sono gli studi di efficacia sui vaccini. In questo caso i soggetti arruolati sono tutti

• sani. Una volta iniziato lo studio si osserva l’incidenza di malattia nel gruppo con il trattamento da testare

e quello di riferimento.

Queste due situazioni sono caratterizzate da problemi logistici differenti come vedremo più avanti. In linea

• generale l’arruolamento di pazienti malati nel caso dei trial terapeutici può risultare non facile specie se la

malattia non è frequente. Per i trial preventivi può essere invece difficile reclutare soggetti sani.

prendendo in esame la definizione di epidemiologia, possiamo

• distinguere tre differenti modalità di applicazione del metodo

epidemiologico:

epidemiologia descrittiva

• epidemiologia analitica

• epidemiologia sperimentale

• Dato che in questo tipo di studi l’investigatore decide le modalità di allocazione dell’esposizione (spesso un

• trattamento) è molto importante definire gli eventuali problemi etici. Dovrebbe essere sempre richiesta

per uno studio sperimentale l’approvazione di un comitato etico indipendente. Può essere particolarmente

rilevante a questo proposito l’opportunità di utilizzare un gruppo di confronto “placebo”, cioè non trattato.

Sebbene la maggior parte delle volte possa essere utilizzato un trattamento già disponibile, almeno

parzialmente efficace, talvolta l’uso del gruppo “placebo” può rendersi indispensabile per valutare

l’efficacia netta del trattamento.

Per contro, come gruppo di confronto con il nuovo trattamento non dovrebbero essere mai utilizzati

• trattamenti o procedure potenzialmente dannose.

Infine, i pazienti che entrano nello studio devono essere correttamente informati del fatto che in

• qualunque momento possono decidere di interrompere la partecipazione allo studio stesso ed

eventualmente ricevere un’altra terapia o trattamento.

Bisogna anche considerare che gli studi sperimentali, proprio perché richiedono una serie di procedure

• controllate, sono estremamente costosi, assai più degli studi osservazionali. Per questo motivo si tratta di

studi che alla base debbono avere solide giustificazioni per essere effettuati.