Aspetti legislativi etici e sociali, Tecnologie per terapia genica e cellulare

Terapia genica: aspetti legislativi, etici e sociali

Le terapie avanzate rappresentano un importante settore di sviluppo della medicina. Esempi di terapia avanzata sono:

• Terapia cellulare
• Terapia genica
• Prodotti di ingegneria tissutale

Terapia cellulare

La terapia cellulare è basata sulla somministrazione di cellule che devono essere più che minimamente modificate, e le cellule possono essere trattate anche per modificare le loro caratteristiche genotipiche e fenotipiche.

Terapia genica

La terapia genica è invece basata sulla somministrazione di materiale genetico seguendo vari approcci (DNA plasmidico, vettori virali e non virali, ecc.) e può essere associata a terapia cellulare quando il materiale genetico viene trasferito a cellule che vengono poi somministrate.

Terapia con prodotti di ingegneria tissutale

La terapia con prodotti di ingegneria tissutale utilizza prodotti costituiti da cellule organizzate in sistemi complessi che ricreano la struttura dei tessuti, possono essere o meno utilizzati supporti inerti e servono a riparare, rigenerare o sostituire tessuti lesionati come pelle, cartilagine ed ossa.

Caratteristiche dei prodotti per terapia avanzata

I prodotti per terapia avanzata sono prodotti sterili, con caratteristiche di stabilità che possono essere particolari e molto complesse da valutare. Sono prodotti in asepsi usando sistemi di produzione molto eterogenei con un numero molto vario di manipolazioni. Alcuni parametri di rilascio o di valutazione possono essere difficili da definire.

cGMP

Tutti i farmaci, compresi quelli utilizzati nelle terapie avanzate, devono essere prodotti in cGMP. Il cGMP è acronimo di current good manufacturing practice ossia buone pratiche di produzione e sono un gruppo di regole su cui si deve basare la terapia avanzata. Sono regole che riguardano ad esempio la struttura, la contaminazione microbica, la pulizia dei macchinari e le loro caratteristiche. Queste regole sono contenute in volumi che le descrivono.

Strutture di produzione

Le strutture che producono prodotti per la terapia innovativa devono soddisfare requisiti previsti dalle cGMP:

• Presenza di una persona qualificata o QT
• Autorizzazione della produzione dell’AIFA (agenzia italiana del farmaco)

Regolamento europeo per le terapie avanzate

La produzione di materiali per terapia avanzata segue il decreto 1394 del 2007. Questo regolamento fissa i principi normativi su misura per la valutazione e l’autorizzazione di tali prodotti. È costituito da 30 articoli e 4 allegati che tratta svariate tematiche, tra cui:

• Oggetto e definizioni
• Prescrizioni per l’autorizzazione all’immissione in commercio
• Procedura di autorizzazione all’immissione in commercio
• Riassunto delle caratteristiche del prodotto, etichettatura e foglio illustrativo
• Prescrizioni successive all’autorizzazione
• Incentivi
• Comitato per le terapie avanzate

Obiettivi del regolamento 1394/2007

Il regolamento 1394/2007 deve garantire:

• Un elevato livello di protezione sanitaria per i pazienti europei trattati con prodotti per terapia avanzata
• Migliorare il funzionamento del mercato interno
• Stimolare la competitività delle imprese europee
• Garantire la sicurezza giuridica generale

Regolamentazione dei farmaci

I prodotti di terapia genica sono stati classificati come farmaci nel 1994. È da considerarsi farmaco una sostanza o combinazione...