Igiene - efficacia clinica

Il problema dell'efficacia

Definizione di efficacia

Capacità di una prestazione di migliorare le condizioni cliniche del paziente.

Come si misura?

Visione ingenua: esperienza (del medico, del paziente …), storia naturale della malattia, effetto placebo, effetti transitori, trattamento sanitario, miglioramento eccesso di ottimismo, fortuna, regressione verso la media, ecc...

Classificazione dei trattamenti medici sulla base dell'efficacia

• Dimostrata inefficacia
  • Lobotomia frontale nei disordini psicologici
  • Salasso nella polmonite o nell’erisipela
  • Epatoprotettori nelle epatiti virali
  • Indagini preoperatorie di routine
• Efficacia dubbia: area grigia della professione medica
• Dimostrata efficacia senza RCT: Antibiotici nelle polmoniti
• Dimostrata efficacia con RCT (attualmente stimati intorno al 30-40%)
  • Trattamento trombolitico precoce nell’IMA
  • Quadrantectomia nel carcinoma della mammella
  • Uso dei betabloccanti in cardiologia

Classificazione dei trattamenti medici secondo Clinical Evidence 2003

(Liberati pag. 212)

• Utili (beneficial) 15%
• Probabilmente utili 21%
• Da valutare caso per caso
• Di utilità non determinata
• Probabilmente non utili
• Probabilmente inutili o dannosi

Il mito del sì/no dell’efficacia dei trattamenti!

La valutazione di efficacia in epidemiologia clinica

Metodologie di valutazione

• Era pre-epidemiologica
  • Assenza di valutazioni dirette sul paziente
    • Criteri pre-scientifici
    • Criterio fisiopatogenetico o farmacologico
  • Osservazione diretta su singoli pazienti
    • Esperienza personale e opinione degli esperti
    • Casistiche
• Studi epidemiologici primari
  • Osservazione-sperimentazione su gruppi di pazienti
    • Studi non controllati
    • Studi controllati non randomizzati-non in doppio cieco
    • Studi controllati randomizzati e in doppio cieco (RCT)
• Studi secondari (post-epidemiologici)
  • Revisioni sistematiche
    • Rassegne bibliografiche
    • Metanalisi
• Indicazioni per la pratica clinica
  • Evidence Based Medicine (EBM)
  • Linee-guida

Assenza di valutazioni dirette sul paziente

Il livello più impreciso ed inaffidabile di valutazione di efficacia si basa sul puro ragionamento, senza alcuna precisa e sistematica osservazione sull’individuo ammalato.

Criteri pre-scientifici (medicina pre-scientifica)

Purghe, salassi, ventose, emetici, etc…

Criterio fisiopatogenetico/farmacologico

• Gli antibiotici distruggono i batteri, i batteri sono responsabili di malattie infettive, gli antibiotici sono efficaci nella cura delle malattie batteriche.
• I beta-bloccanti dilatano la parete vascolare, la dilatazione della parete vascolare diminuisce la pressione arteriosa, i betabloccanti sono efficaci nella cura e prevenzione dell'ipertensione.
• Quando vengono usati farmaci a scopo preventivo, si può effettuare un analogo ragionamento: l'aspirina ha attività antiaggregante piastrinica, l'infarto è provocato dalla formazione di trombi, l'aspirina previene l'infarto.

Debolezze dei presupposti farmacologici e fisiopatologici

• La differenza fra comportamento in vitro e in vivo
• L’interferenza di altri fattori
• Il superamento di barriere organiche
• La tossicità a breve e a lungo termine, etc.
• La variabilità interindividuale

Esempio di fallacia del criterio fisiopatogenetico: gli antiaritmici riducono le extrasistoli, negli infartuati le extrasistoli sono un fattore di rischio per la morte improvvisa, gli antiaritmici riducono il rischio di morte improvvisa.