Igiene - efficacia clinica

Osservazione diretta su singoli pazienti

Esperienza personale e opinione degli esperti

• enfatizzazione dei casi risolti positivamente
• minimizzazione-rimozione degli insuccessi

Casistiche (valutazioni a posteriori)

• serie di casi osservati rispetto ad un certo problema
• sistematicità delle osservazioni sul soggetto umano
• tuttavia non è ancora ricerca epidemiologica sperimentale

Osservazione su gruppi di pazienti

Progettazione dello studio e pianificazione delle osservazioni (studi epidemiologici)

Studi non controllati

• osservazioni condotte su gruppi di pazienti senza il confronto con un gruppo di controllo
• l'assenza di un gruppo di controllo non consente di giudicare se l'eventuale miglioramento è dovuto al trattamento oppure a:
• L'effetto placebo
• Le aspettative del medico e del paziente
• La storia naturale della malattia
• Regressione verso la media

Studi controllati non randomizzati o non in

doppio cieco - aggiunta di un gruppo di controllo non trattato o trattato con farmaco tradizionale - in assenza di randomizzazione e doppio cieco, altri fattori estranei al trattamento possono continuare ad influenzare i risultati - per es: si possono concentrare pazienti con certe caratteristiche con maggiore probabilità in uno dei due gruppi (per es: i più gravi in un gruppo e i meno gravi nell'altro) 10

Studi controllati randomizzati e in doppio cieco

Randomized Controlled Trial (RCT)

• GRUPPO DI CONTROLLO
• SUDDIVISIONE RANDOMIZZATA
• VALUTAZIONE IN DOPPIO CIECO

Rappresenta lo standard della valutazione di efficacia di nuove terapie mediche:

1. 1° gruppo Vs 2° gruppo
2. Terapia Terapia sperimentale tradizionale
3. Oppure placebo

Limiti e difficoltà di applicazione

1. PROBLEMI ETICI - privare il paziente di una terapia efficace, placebo, terapia sperimentale poco conosciuta, terapia sperimentale molto promettente
2. PROBLEMI TECNICI - Difficoltà

a reperire i volontari– Impossibilità di applicare il doppio cieco 12DECRETO 27/4/ 92:NORME di:BUONA PRATICA CLINICAsu come condurre le sperimentazioni:trasparenza dei protocolli sperimentaliconsenso informatocomitati eticiD.M. 15/7/97Recepimento linee guida U.E. per lasperimentazione dei farmaciCircolare Ministero della Sanità n.15 del 9.11.2000Dlgs 211/2003 13D. Revisioni sistematicheValutazione, senza l’apporto di specifiche metodologiestatistiche (rassegne bibliografiche) o in modosistematico (metanalisi), di un certo numero di ricercheriguardanti lo stesso argomentoRassegne bibliograficheraccolta bibliografica sull’argomentoanalisi critica dei risultati delle diverse ricerchegiudizio complessivo su quell’argomento 14MetanalisiLa metanalisi è una metodologia che ha lo scopo di analizzareun certo numero di ricerche condotte sullo stesso argomento,che hanno fornito in genere risultati contrastantiDa un punto di vista matematico una

metanalisi raccoglie tutte le misurazioni di esito riportate dai singoli studi. Queste misurazioni, sovrapponibili per significato all'odds ratio ed al rischio relativo, servono a valutare di quanto la terapia oggetto di studio sia superiore, uguale o inferiore a quella del gruppo controllo. Questi numeri sono manipolati allo scopo di generare un parametro unico che indichi il valore terapeutico riassuntivo dell'intervento sperimentale rispetto al controllo. La metanalisi, quindi, serve a generare un dato conclusivo su un argomento più o meno controverso, in quanto produce una indicazione unica e complessiva a partire dalle informazioni contenute nei singoli studi analizzati.

E. Indicazioni per la pratica clinica

Con le indagini metanalitiche si chiude la ricerca di relazioni causali e si entra nel campo della pratica clinica, ovvero nell'ambito di quegli strumenti che hanno lo scopo di aiutare gli operatori sanitari a "fare le scelte giuste".

L'EBM

rappresenta lo strumento di raccolta e diselezione della migliore evidenza disponibile, la linea-guida lo strumento di supporto all'esecuzione del miglior comportamento clinico. Evidence-Based Medicine (EBM) 1992: viene presentato ufficialmente su JAMA Il movimento della "Evidence Based Medicine" (www.gimbe.org) 1993: viene fondata la Cochrane Collaboration (CC) (www.areas.it), un network internazionale per preparare, aggiornare e disseminare revisioni sistematiche degli studi clinici controllati sugli effetti dell'assistenza sanitaria e, laddove non disponibili studi clinici controllati, revisioni sistematiche delle evidenze comunque esistenti. Centro Cochrane Italiano (CCI) Presso Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" 2010 Principi generali: - sviluppare la collaborazione fra individui - evitare la duplicazione di sforzi - mantenere aggiornate le informazioni scientifiche - facilitare l'accesso alle informazioni a tutti coloro che devono

prendere decisioni- garantire continuità nel lavoro dei gruppi di revisione- valorizzare l'entusiasmo dei singoli- minimizzare gli errori metodologici nella valutazione di efficacia e sicurezza degli interventi sanitari- assicurare la rilevanza dei risultati e garantirne una tempestiva disseminazione- migliorare la qualità della propria attività scientifica- permettere una ampia partecipazione nel lavoro della CC riducendo le barriere e incoraggiando la diversità

Cosa fa? Produce - utilizzando una metodologia scientifica comune - sintesi (denominati "revisioni sistematiche") sulla efficacia e sicurezza degli interventi sanitari di tipo preventivo, terapeutico e riabilitativo. Questi rapporti vengono diffusi attraverso un database elettronico denominato "Cochrane Library". Dal gennaio del 2000 sono disponibili anche sintesi rivolte a pazienti e a non esperti scritte per essere facilmente comprensibili anche ai non esperti.

PRESUPPOSTI

DELL'EBM solo una parte delle prestazioni sanitarie è basate su solide prove scientifiche Scollamento tra ricerca e pratica volume dell'informazione (20.000 riviste-2 milioni di articoli, con aumento del 6-7% annuo)Disseminazione di informazione per uno stesso argomentoQualità dell'informazione La formazione universitaria non sempre fornisce competenze specifiche per la ricerca e l'approccio critico alla letteratura biomedicaerrori nella ricerca delle informazioni scientifiche 23Le fonti tradizionali di apprendimento Il collega esperto (inaffidabile ...) I trattati (non aggiornati ...) Le riviste (troppe ...) Le revisioni tradizionali (poco precise ...) 24"Praticare l'EBM significa integrare la competenza clinica individuale con la migliore evidenza clinica disponibile proveniente da ricerche sistematiche.L'EBM rappresenta quindi un processo di

1. apprendimento che,partendo dall'individuazione di un problema clinico e dalla sua esplicita e corretta formulazione, si realizza nella ricerca e nellavalutazione dei dati consegnati alla letteratura concernenti quel problema, e capaci di dare un valido fondamento fattuale allevalutazioni diagnostiche e alle decisioni terapeutiche del medico" (Sackett)
2. formulare un problema clinico in termini adeguati
3. rintracciare le osservazioni pubblicate su quel problema
4. giudicare la validità e la rilevanza scientifica di quelle osservazioni
5. Implementazione delle evidenze nella pratica clinica

L'EBM non è collegata in senso assoluto ai RCT, in quanto la non implica necessariamente l'applicazione di miglior evidenza.

L'EBM rappresenta la base scientifica, non vincolante, per la produzione di linee-guida.

COMPETENZE DELL'OPERATORE SANITARIO:

• Interpretazione critica della letteratura
• Epidemiologia clinica e/o preventiva
• Fondamenti di

• biostatistica
• Capacità di applicare i risultati della ricerca al paziente individuale (giudizio clinico)

PERICOLI E LIMITI DELL'EBM

• la insufficienza delle prove disponibili
• la difficoltà ad adattare le prove alle caratteristiche individuali dei singoli pazienti
• capacità e abilità non ancora molto diffuse
• tempo limitato di cui dispongono i clinici
• laborioso processo di formazione delle prove
• un limite alla libertà di diagnosi e cura dei medici
• costituirsi come una sorta di "religione" dell'evidenza, al di fuori della quale non esiste pratica medica

La filosofia dell'evidenza è stata, poi, ulteriormente estesa ad altri settori della sanità:

• Evidence-Based Preventive Medicine (EBPM) o Evidence-Based Prevention (EBP) è la medicina preventiva basata sull'evidenza
• EBN (Evidence-Based Nursing) l'assistenza infermieristica basata

sull'evidenzaEvidence-Based Laboratory Medicine – EBLM;Evidence-Based Complementary Medicine – EBCM;Evidence-Based Policy – EBP; etc.Con EBHC (Evidence-Based Health Care) si intende, in senso generale l'assistenza sanitaria basata sull'evidenza scientifica, e cioè tutte le decisioni che riguardano l'assistenza al paziente, comprese quelle di tipo gestionale o organizzativo o di politica sanitariaQuesto tipo di evidenza è più difficile da produrre perché si tratta di processi più articolati e complessi di un'atto singolo e puntuale quale è la somministrazione di una terapia 28Linee-guidaLinee-guida"raccomandazioni di comportamento clinico, prodotte attraverso un processo sistematico, allo scopo di assistere medici e pazienti nel decidere quali siano le modalità di assistenza più appropriate in specifiche circostanze cliniche"definita in questi termini una linea-guida rappresenta un aiutoed una opportunità per la classe medica, piuttosto che una imposizione, ad utilizzare la migliore evidenza disponibile protocollo "sequenza di comportamenti assai ben definiti e vincolanti", come avviene ad esempio all'interno di un programma di ricerca clinica (ad esempio, protocollo di ricerca indica le modalità di