Biologia animale - terapie e metodi di studio

Biologia animale: Terapia cellulare

Se ho una cellula con delle problematiche, posso recuperare alcune cellule e trattarle in laboratorio per sopperire al danno che c'è stato. La terapia cellulare offre molte possibilità, ma vi sono anche problematiche di procedura biologica nei trapianti come, ad esempio, il rigetto: vengono prese alcune cellule, poi rimaneggiate in vitro e poi trapiantate.

Trapianto di organo

Tipizzazione

La tipizzazione è la ricerca della compatibilità e si può presentare un rischio di trasmissione di infezioni.

Terapie immunosoppressive

Queste terapie iniziano in corrispondenza del trapianto e durano per tutta la vita. Le conseguenze di queste terapie possono determinare un aumento delle infezioni, soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto, quando i dosaggi di questi farmaci sono ancora alti. L'assunzione scrupolosa della terapia è fondamentale; la mancata assunzione della stessa o l'assunzione in modo scorretto rischia di far fallire il trapianto. Se questo dovesse succedere (ad esempio per vomito non controllabile che impedisce l'assunzione dei farmaci), bisogna contattare il centro trapianti di riferimento.

Cellule staminali

Quando si fanno trapianti, si fanno spesso trattamenti con cellule che non sono dell'individuo; le cellule "estranee" che vengono introdotte stimolano le cellule dell'individuo stesso. Le cellule vengono trattate in vitro (in laboratorio) e poi viene fatto il trapianto. La terapia cellulare per difetti ossei richiede che le cellule, stando in coltura, debbano stare bene. Questa terapia è utile nei trapianti in certe situazioni per sperare di guarire certi danni.

Terapia genica

L'obiettivo della terapia genica è cercare di recuperare un difetto genetico. Se io tolgo il gene e ne metto uno che funziona, posso ripristinare una situazione buona. Posso fornire alla cellula una funzione utile a contrastare il danno della mutazione, modificando l'espressione normale di una cellula. Lo studio è stato pensato per malattie monogeniche, in cui un solo gene non funziona.

Può essere iniettato nel paziente un vettore portatore del gene. Questo può essere tossico, quindi è meglio mettere delle cellule trattate con il nuovo gene? Ma quale vettore mi serve per inserire il nuovo gene nell'individuo? Generalmente un virus, il virus fa paura perché entra nella cellula e si integra nel DNA della cellula ospite. Tecniche con sperimentazione sono state provate più su tumori che su malattie genetiche. Queste metodologie hanno applicazioni limitatissime soprattutto in Italia.

Il vettore viene iniettato nel paziente: mettiamo il vettore nella cellula e poi le cellule crescono nel paziente. Ad esempio, per un gene che non funziona, si prende un virus (il genoma del virus, le proteine del virus si levano e nello spazio rimanente si mette il gene che ci interessa), si inserisce il virus, che porta nella cellula il gene di interesse. Viene tolta la parte cattiva del virus.

Problematiche della terapia genica

• Quanto è grande il gene che vogliamo inserire?
• Dove va inserito? In che punto del DNA?
• Noi inseriamo un transgene; i virus da utilizzare sono vari in diverse situazioni.
• Il virus è un vettore per questo tipo di terapia, ma non tutte le terapie hanno successo.
• Esistono successi o molte speranze, ma si è avuto un problema di sviluppo di neoplasie, il virus si è inserito in un punto in cui ha toccato qualche proteina del ciclo cellulare.
• I pazienti sono a rischio di leucemie; alcuni vettori sono utilizzati in tessuti come il fegato, il muscolo o la retina.

Dagli anni '90, c'è stata grande speranza nella terapia genica e ora si sta cercando di capire se sia efficace o meno. SCID, una malattia, può essere curata con...