Assistenza basata su prove di efficacia

6. VALUTARE LA PROPRIA PRESTAZIONE E VALUTARE ESITO ATTESO.

COMPRENDERE GLI STUDI DI RICERCA

DOMANDA DEL RICERCATORE → concisa, scritta al presente che include una o +

variabili.

Non è scritta, si ricostruisce con PICO per vedere se sono coerenti pop, setting…

VARIABILE → caratteristica MISURABILE che varia tra i soggetti studiati: numeriche o

categoriche

V.I → variabile che viene OSSERVATA, INTRODOTTA E MANIPOLATA PER

DETERMINARE EFFETTO SU ALTRA VARIABILE

V.D/di risultato → OSSERVATA per valutare la REAZIONE dopo che è stato applicato

trattamento.

Va a costituire i risultati e ricercatore la vuole comprendere perché sono quelle che va a

misurare dopo che soggetti hanno sperimentato o sono stati esposti a V.I.

Il ricercatore può manipolare le condizioni che influiscono sulla VARIABILITA’ della VD.

FATTORI DI CONFONDIMENTO → fattori che influenzano i risultati attraverso correlazione

con l’intervento in studio o gli outcome misurati. (il suo effetto viene confuso con quello della

VI)

La variabile deve essere sufficientemente chiara e definita esplicitamente.

DEFINIZIONE CONCETTUALE → DEFINISCE la variabile così come concepita, con le

caratteristiche che desideriamo misurare.

Sempre nece.

DEFINIZIONE OPERATIVA/DI LAVORO → ESPRESSA come fatti OSSERVABILI

obiettivamente e SUFFICIENTEMENTE CHIARI ED ESPLICITI DA EVITARE AMBIGUITA’.

Utile ma non essenziale.

OUTCOME/ENDPOINT = VARIABILE DIPENDENTE.

ESITI 1° → CLINICAMENTE RILEVANTI, in grado di misurare come un individuo si sente,

sopravvive e funziona. (riduzione mortalità)

Non sempre facile da misurare perché richiede arruolamento di ingente numero di pazienti e

un follow up per lungo periodo di tempo.

ESITI 2°/SURROGATI → + semplici, valutabili in intervallo minore di tempo e su un

campione ristretto di pazienti e a costi inferiori.

OUTCOME = esito misurato (grado scala)

ENDPOINT = valore medio

CHANGE = cambiamento ottenuto → differenza della media

IPOTESI → affermazione che spiega o predice la relazione o la differenza di 2 o + variabili

IN TERMINI DI RISULTATI ATTESI.

POPOLAZIONE → insieme completo di soggetti, oggetti, elementi che possiedono specifici

attributi.

POPOLAZIONE TARGET → insieme completo di elementi sui quali il ricercatore potrebbe

fare generalizzazioni.

POPOLAZIONE ACCESSIBILE → da cui viene derivato il campione, è dove vengono

arruolati i soggetti prontamente disponibili al ricercatore e rappresenta da più vicino la

popolazione target.

La generalizzazione sulla popolazione target è basata sulle caratteristiche del campione, il

campione deve rappresentare la popolazione.

PROCEDURA DI ARRUOLAMENTO (SCREENING) → attraverso definizione CRITERI

ELEGGIBILITA’:DI INCLUSIONE/ESCLUSIONE.

- criteri eleggibilità sono coerenti con popolazione?

- inclusione/esclusione sono troppo restrittivi?

- miei pazienti sono inclusi?

CAMPIONAMENTO → sulla base dello scopo e disegno di studio

● PROBABILISTICO/RANDOM

SELEZIONE RANDOM

- studi epidemiologici

- attraverso metodi computerizzati

- uguale P di essere selezionati

ASSEGNAZIONE RANDOM → assegnazione dei soggetti al gruppo sperimentale o di

controllo in maniera casuale. (assegnazione casuale ai diversi rami secondo successione

matematica di numeri casuali generati dal computer) e in modalità CELATA/CONCEALED

che può essere attraverso segreteria centralizzata e fisicamente lontana dagli

sperimentatori.

- ottenere 2 gruppi omogenei: i fattori confondenti noti e non sono egualmente

distribuiti nei 2 gruppi

- valutare correttamente il confronto tra nuovo trattamento e quello di riferimento:

caratteristiche demografiche e cliniche confrontabili, l’unica variabile differente ai

risultati deve essere il trattamento.

Il processo di randomizzazione include anche l’ALLOCATION CONCEALMENT →

mascherare la sequenza di randomizzazione agli sperimentatori che utilizzano il programma

di assegnazione casuale dei soggetti.

● NON PROBABILISTICO → campione non selezionato in modo casuale e non tutti i

soggetti hanno la stessa probabilità

- DI CONVENIENZA = soggetti prontamente disponibili o accessibili al ricercatore.

facilità di conduzione e risparmio tempo e denaro MA potenziali bias di

campionamento, non rappresentatività e limitata generalizzabilità risultati

- PROPOSITIVO = ricercatore seleziona con cura certi casi per poterli studiare.

I soggetti scelti sono ritenuti i migliori rappresentanti di un fenomeno in studio e

ritenuti i soggetti tipo di una popolazione.

Il ricercatore non sceglie a caso, ma ELABORA un giudizio sulla tipologia di soggetti

necessari che a suo parere possono fornire le informazioni più utili.

ELEMENTI DI QUALITA’ INDIVIDUAZIONE E RECLUTAMENTO

POPOLAZIONE/CAMPIONE

● RAPPRESENTATIVITA’ → con i criteri no popolazione troppo diversa da quella che si

incontra nella reale pratica quotidiana e sulla quale si dovrà applicare i risultati.

Se manca = NO VALORE AI RISULTATI

● OMOGENEITA’ DEI GRUPPI → caratteristiche note che potrebbero influire sull’esito

sono equamente distribuite attraverso la randomizzazione nei gruppi di trattamento

per fattori DEMOGRAFICI, CONDIZIONI FISIOLOGICHE, FATTORI PROGNOSTICI,

FDR, COMORBIDITA’...

- le differenze dei R il più possibile REALI E ATTENDIBILI = NON INFICIATI

DA FATTORI DI CONFONDIMENTO

- rendere R GENERALIZZABILI = TRASFERIBILI pz incontrati nella reale

pratica clinica che presentano caratteristiche sovrapponibili.

DISEGNI DI RICERCA

STUDI SPERIMENTALI

- EFFICACY → intervento funziona negli individui che lo ricevono all’interno di

CONDIZIONI CONTROLLATE

- EFFECTIVENESS → “” negli individui a cui viene offerto all’interno della comune

pratica clinica ed organizzativa

RCT → studio prospettico, di durata definita, effettuato per valutare uno specifico intervento

dall’esito incerto e per stabilire la presenza di eventuali rapporti causali statisticamente

significativi e clinicamente rilevanti tra l’intervento e il miglioramento delle condizioni cliniche

del paziente.

CARATTERISTICHE:

1. INTERVENTO

Obiettivo principale confrontare l’efficacia di 2 interventi: sperimentale (la cui efficacia deve

essere dimostrata) e controllo (già conosciuta).

Intervento deve essere accompagnato da PROCEDURA DI APPLICAZIONE in modo tale da

essere RIPRODUCIBILE (dosaggio, come è realizzato, frequenza e durata).

Anche per placebo.

2. ASSEGNAZIONE RANDOMIZZATA

Assegnazione dei soggetti al gruppo sperimentale o di controllo in maniera casuale.

Tale processo deve avvenire con modalità di assegnazione mascherata/ALLOCATION

CONCEALMENT.

3. CONTROLLO

Insieme di elementi del processo di ricerca che hanno l’obiettivo di ridurre o eliminare la

libera interpretazione delle CAUSE dei risultati.

- uso randomizzazione

- uso gruppo di controllo

- manipolazione delle condizioni sperimentali

4. FOLLOW UP

Per COMPRENDERE, VALUTARE E APPLICARE I RISULTATI.

Almeno 80% di tutti i partecipanti devono essere analizzati alla fine per risultati → veri o

validi.

Valutare anche la durata.

5. CECITA’/BLINDING

Mezzo per migliorare l’obiettività nelle PROCEDURE di raccolta, analisi e interpretazione dei

risultati.

Consiste nel NASCONDERE a 1 o + persone coinvolte nello studio la CONOSCENZA del

trattamento attribuito con la randomizzazione.

Diverse forme:

- CIECO → soggetti o sperimentatori (sptt partecipanti)

- DOPPIO CIECO → pazienti e sperimentatori

- TRIPLO → nè pz, nè personale sanitario, né personale dello studio compreso quelli

che valutano i risultati

- OPEN → non possibile

STUDI OSSERVAZIONALI (EPIDEMIOLOGICI)

I ricercatori si limitano a descrivere ciò che accade a compiere misurazioni della frequenza,

durata, intensità di esposizione al fattore di rischio o intervento.

CASO-CONTROLLO → studio disegnato per determinare l’ASSOCIAZIONE tra esposizione

(fattore eziologico sospetto) ed esiti.

Si segue nel tempo la frequenza dell’esposizione alla causa NEL PASSATO in un gruppo di

individui che hanno sviluppato la malattia (casi) e in un gruppo che non l’hanno sviluppata

(controllo).

- EZIOLOGICI

COORTE/LONGITUDINALI → consente di definire l’INCIDENZA di malattia nella

popolazione e di studiare i RAPPORTI tra essa e uno o + fattori che si presuppone siano

correlati.

Consiste nel seguire NEL TEMPO 2 gruppi di individui: uno esposto e l’altro no ad una

CAUSA PRESUNTA e di confrontare i loro rischi.

Gruppo seguito nel tempo = coorte

ESPOSIZIONE NON INTENZIONALE E RANDOMIZZATA

EX POST-FACTO → ricerca svolta DOPO variazione V.I. in modo naturale

- metodologia + robusta

STUDI DESCRITTIVI/ESPLORATIVI → VARIABILI VENGONO MISURATE

D → scopo di OSSERVARE, DESCRIVERE, DOCUMENTARE aspetti di situazione che

avviene in natura

- producono numeri, descrivono fenomeni, frequenze, quantificano problemi ma NON

PRODUCONO NECE RISPOSTE A DOMANDE ASSISTENZIALI.

E → DEFINIRE QUALI POSSONO ESSERE I FATTORI CHE INFLUENZANO FENOMENO

descrivere → quanto è rilevante fenomeno, caratteristiche, frequenza = GRADO (diverso

dolore percepire dolore)

esplorare → fattori collegati, antefatti (atteggiamento inf pz con AIDS e no)

spiegare → associazioni tra fenomeni, fattori che causano fenomeno (perché anziani si

lamentano meno)

STUDI QUALITATIVI → variabili non misurate, registrano fenomeni attraverso intervista o

osservazione diretta.

Processo obiettivo utilizzato per esaminare l’esperienza umana soggettiva attraverso

l’utilizzo di metodi di analisi non statistici.

Approccio qualitativo che abbraccia l’essere umano nella sua integrità, incentrando

l’attenzione sull’esperienza umana VISTA DALL’INTERNO DEL SUO CONTESTO

NATURALE.

Domande vertono prevalentemente su SIGNIFICATO ED ESSENZA DELLE ESPERIENZE,

VALORI, CREDENZE E PRATICHE DI GRUPPI CULTURALI.

- n° partecipanti ridotto → soggetti studiati intensivamente

- raccolta dati termina nel momento in cui viene raggiunta la saturazione

dell’informazione = info ripetitive

scelta QUANTI O QUALI → DOMANDA DI RICERCA

verifica relazione o differenza = quantitativo “cosa succede se”

esplorazione esperienza = qualitativo “in che modo succede”

Quali e quanti sono compatibili e COMPLEMENTARI:

- prima fase ESPLORATIVA = QUALI → TRIANGOLAZIONE

- seconda QUANTI

TAPPE:

1. PROBLEMA OGGETTO DI STUDIO → esperienza soggetti in particolare contesto

2. CAMPIONE DA STUDIARE → s