Concetti Chiave
- La tecnologia del DNA ricombinante sfrutta cellule batteriche o eucariotiche come 'biofabbriche' per produrre proteine ricombinanti in larga scala, utili in biofarmaci e applicazioni industriali.
- Vettori di espressione vengono utilizzati per inserire geni esogeni nelle cellule ospiti, come Escherichia coli, per la produzione massiva di proteine ricombinanti.
- Le tecniche di DNA ricombinante hanno applicazioni mediche significative, tra cui diagnosi e terapia di malattie genetiche attraverso la terapia genica.
- La terapia genica mira a correggere l'espressione proteica in cellule malate attraverso l'inserimento di geni normali, contribuendo al trattamento di varie condizioni genetiche.
- Animali geneticamente modificati vengono creati per studi su malattie come il cancro e per produrre sostanze non sintetizzabili da altri organismi, o come donatori per xenotrapianti.
Indice
Produzione di proteine ricombinanti
La tecnologia del DNA ricombinante ha permesso di produrre in larga quantità diversi tipi di proteine, dette ricombinanti, utilizzando le cellule batteriche o quelle eucariotiche come 'biofabbriche'. In questo modo si producono molti biofarmaci (tra cui l'ormone insulina, fattori della coagulazione, diversi vaccini) e altri prodotti utili per l'uomo (come vari enzimi per uso industriale). Per ottenere le proteine ricombinanti si utilizzano vettori di espressione, ovvero dei vettori di clonaggio con caratteristiche aggiuntive che consentono un'efficiente espressione del gene esogeno in proteina. Il gene (oppure il cDNA) esogene codificante per le proteina di interesse viene inserito nel vettore della pressione e il vettore ricombinante viene poi introdotto nella cellula ospite, come il batterio Escherichia coli, per la coltura in massa e la produzione della proteina.
Applicazioni mediche del DNA ricombinante
Le tecniche basare sul DNA ricombinante hanno numerose applicazioni in campo medico, per esempio nella diagnosi o nella terapia di malattie genetiche dovute all'alterazione di uno o più geni. La terapia genica si basa sull'inserimento di copie "normali" del gene nelle cellule malate, per ripristinare la corretta espressione della proteina funzionale.
Animali geneticamente modificati
Inoltre sono state messe a punto tecniche per trasformare interi organismi animali, in chi sono stati modificati specifici caratteri: in tal modo si sono creati animali geneticamente modificati, da usare come modello in studi sull'insorgenza e lo sviluppo di malattie quali il cancro, o per ottenere sostanze che non possono essere prodotte da batteri o lieviti, o ancora come donatori di organi modificati per evitare il rigetto negli xenotrapianti (trapianti tra specie diverse).
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