Innovazioni biotecnologiche: pesci fluorescenti e farmaci da animali transgenici

Pesci fluorescenti

Si tratta di alcune specie di pesci da acquario nella quali sono stati inseriti geni che producono proteine fluorescenti. I geni provengono da una specie di medusa (Aequorea victoria) e da varie specie di polipi e coralli. Le proteine prodotte rendono i pesci vivacemente colorati e particolarmente brillanti.

Antitrombina e malattie circolatorie

Si tratta di una proteina utilizzata come farmaco per la cura di malattie dell’apparato circolatorio. L’antitrombina è una proteina prodotta normalmente dal fegato, con azione anticoagulante. Essa viene utilizzata in molti casi diversi. Per esempio, nelle situazioni in cui le arterie vengono occluse da coaguli sanguigni (trombi). Se si occlude un’arteria cerebrale si ha un ictus, nel caso invece di una coronaria (deputata all’irrorazione sanguigna del muscolo cardiaco) si ha un infarto. Nel caso della malattia tromboembolica invece la patologia è cronica e molto grave, e colpisce molte persone in età avanzata.

Produzione di Atryn

Il farmaco Atryn, approvato per la commercializzazione alcuni anni fa, contiene antitrombina prodotta da capre geneticamente modificate, nelle quali è stato inserito il gene umano. L’antitrombina viene isolata dal latte degli animali, che la producono in modo molto efficiente e in grande quantità. Da una singola capra si può ottenere in un anno la stessa quantità purificata da 90000 donazioni di sangue. Inoltre, il processo di purificazione è semplice, poco costoso e non pone particolari problemi igienici. Le capre ingegnerizzate non presentano problemi di salute, e non soffrono per l’allevamento più delle loro sorelle non transgeniche.

Cl-inibitore e angioedema ereditario

Si tratta di una proteina coinvolta nell’inibizione del sistema del complemento. Questo è costituito da un insieme di proteine ematiche che mediano, insieme agli anticorpi, una parte essenziale dei meccanismi di difesa del sistema immunitario. La carenza cronica del Cl-inibitore è associata ad angioedema ereditario, una malattia caratterizzata dalla comparsa di gonfiori (edemi) della cute, delle mucose e degli organi interni, che possono essere fatali in alcuni casi. Il farmaco in questione contiene una forma ricombinante del Cl-inibitore umano, e viene ottenuto da conigli geneticamente manipolati. Anche in questo caso, il principio attivo del farmaco viene purificato dal latte dei conigli. Valgono tutte le considerazioni fatte per il caso precedente, riguardanti i costi e la semplicità del processo produttivo.