Organizzazione dell'azienda farmacia e farmacoeconomia - Appunti

LA BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA)

L'analisi di costo-efficacia (CEA) stima i costi e l'efficacia incrementali lifetime di una nuova terapia, rispetto ai trattamenti

attualmente impiegati per un paziente tipo (rappresentativo della popolazione target) e fornisce una stima dell'efficienza o valore

della nuova terapia rispetto alle alternative. Nell'analisi di costo-efficacia si misura il costo e l'efficacia incrementale rispetto ad un

comparatore.

La budget impact analysis (BIA), invece, stima l'impatto sull'uso di risorse e sui costi sanitari diretti, dell'introduzione di una nuova

terapia, per il primo anno e per quelli successivi alla sua introduzione sulla popolazione servita da un Sistema Sanitario Nazionale o

Locale, confrontando uno scenario con e uno senza la nuova tecnologia. Quindi la budget impact analysis stima l'impatto del nuovo

farmaco sulla spesa confrontando due scenari: uno con e uno senza il nuovo farmaco valutando l'impatto differenziale.

Non si basa su un paziente tipo, come l'analisi di costo-efficacia, ma su tutta la popolazione complessiva.

L'analisi di costo-efficacia e la budget impact analysis hanno delle differenze che sono:

Differenze BIA CEA

Obiettivo Stimare quanti soldi si spendono in più e Il farmaco deve essere inserito in un

se la spesa è sostenibile. prontuario oppure no.

La BIA si occupa solo di costi e di spese. La costo-efficacia include l'esito di salute

Esiti (di salute) Guardo il beneficio solo parzialmente (→ ovvero tiene conto del costo e del

è un'analisi parziale. beneficio.

Tendenzialmente solamente quelli sanitari. A seconda della prospettiva può

Costi valutati Si guarda quindi solamente la spesa considerare i costi diretti sanitari,totali

sanitaria. diretti o sociali. Quindi si guarda sia la

società che l'SSN.

Confronto Si fa un'analisi per scenari ovvero uno con Si effettua un confronto tra due alternative

e uno senza il nuovo farmaco. Si valuta ovvero il nuovo farmaco con uno di quelli

quanto il nuovo farmaco sottrae mercato a vecchi e presenti sul mercato. Confronto

quelli già presenti tra due comparator.

Spesa complessiva in due scenari (con e

senza farmaco). Un nuovo farmaco più

costoso sottrarrà pazienti agli altri farmaci La misura usata è: costo incrementale per

Misura e l'impatto sul budget dipenderà dalla benefici incrementali. (ad esempio: QALY

popolazione tratta con il nuovo farmaco: guadagnati).

impatto maggiore se viene utilizzato di più

rispetto a quelli vecchi.

Orizzonte temporale L'orizzonte temporale sarà breve, in media Compatibile con la malattia considerata

la BIA si fa da 1-5 anni. anche lifetime (fino alla morte)

Diverse autorità sanitarie richiedono una BIA, spesso in associazione a un'analisi di costo-efficacia come per esempio in: Australia,

Canada, Belgio, Croazia, Ungheria, Polonia e UK.

In Italia, a livello di autorità regolatorie nazionali, la procedura di negoziazione dei prezzi dei medicinali prevede che l'azienda

indichi:

1) il numero annuo prevedibile di soggetti interessati al trattamento

2) il mercato totale dello specifico settore terapeutico

3) la quota di mercato annua del prodotto stimata dall'azienda nei primi 3 anni di rimborsabilità

In un contesto regionale, alcune regioni (come per esempio: Veneto e Marche) hanno inserito nei propri prontuari la necessità da

parte dell'azienda di inserire una BIA che deve essere condotta su:

una popolazione target

– diversi scenari ipotizzati per la penetrazione della nuova tecnologia nella pratica clinica

–

Quindi, alcune agenzie richiedono stime più specifiche ovvero si deve capire quanto il nuovo farmaco costerà di più al Sistema

Sanitario Nazionale (SSN).

Per quello che riguarda i dispositivi medici, non si ha un'agenzia mondiale, ma il prezzo viene deciso a livello locale e viene chiesta

una Budget Impact Analysis sui dispositivi medici. Nel modulo per la richiesta è stata sviluppata una sezione che comprende:

gli aspetti economici generali (prezzo medio e condizione di vendita del dispositivo, tariffa della prestazione ospedaliera

– correlata all'uso del dispositivo, valutazioni economiche pubblicate)

BIA specificamente condotta sul dispositivo (dati epidemiologici regionali della condizione, pazienti eleggibili a

– trattamento, costo/paziente con il dispositivo versus alternativa).

Gli elementi chiave della BIA sono:

dimensione e caratteristiche della popolazione interessata

• mix di trattamenti esistenti senza il nuovo intervento

• costo del mix dei trattamenti esistenti

• nuovo mix di trattamenti con l'aggiunta del nuovo intervento

• costo del mix dei nuovi trattamenti

• utilizzo e costi di altri trattamenti sanitari collegati alla nuova tecnologia (effetti collaterali, follow up e prestazioni sanitarie

• evitate)

Le linee-guida ISPOR 2007 per la Budget Impact Analysis sono:

la prospettiva dell'analisi: responsabilità del nuovo trattamento sul budget sanitario

– i costi: devono essere coerenti con la prospettiva, ovvero solo costi diretti sanitari

– l'orizzonte temporale: è breve (durata di 1-5 anni)

– il confronto: deve essere fatto attraverso la tecnologia di riferimento del setting analizzato versus nuova tecnologia

– le fonte dei dati: è data dalle statistiche demografiche nazionali o regionali, studi epidemiologici, studi clinici pubblicati,

– registri, pareri di esperti

i risultati: presentazione dei risultati in maniera disaggregata con possibilità di ricostruire in maniera completa tutti i

– passaggi del modello

Gli schemi suggeriti per la Budget Impact Analysis (BIA) sono: per quanto riguarda la POPOLAZIONE bisogna calcolare la

dimensione della popolazione nel territorio di interesse (nazionale/regionale/ASL) e da questa si trovano il numero di soggetti

eleggibili al trattamento, il numero di soggetti eleggibili diagnosticati e il numero di soggetti eleggibili diagnosticati e trattati: per

questi ultimi soggetti si calcola il numero di prescrizioni all'anno (trimestre, mese) per la patologia di interessa e in seguito si valuta il

mercato di riferimento.

A questo punto si fa un'analisi dei costi nei due scenari: lo scenario di riferimento e il nuovo scenario con il nuovo farmaco. In tutti e

due gli scenari si osservano:

il mercato o popolazione : in cui si valuta la distribuzione storica delle quote di mercato dei comparator rilevanti → nello

– scenario di riferimento si guarda la distribuzione prevista delle quote di mercato per tutti i comparator, mentre nel nuovo

scenario si guarda la distribuzione prevista delle quote di mercato per tutti i comparator inclusa la nuova tecnologia

i costi : in tutti e due gli scenari si calcola il costo/paziente e il costo/episodio

– la budget impact: nei due scenari si calcolano i costi diretti nello scenario di riferimento e i costi diretti nel nuovo scenario.

– A questo punto si può determinare il costo incrementale (o risparmio) rispetto allo scenario di riferimento.

Per poter svolgere un'analisi corretta, esistono dei dati necessari da inserire nella BIA che sono:

FONTE DEI DATI → devono essere chiaramente indicate, con ipotesi o assunzioni chiaramente descritte per permettere di

• condurre un'analisi di sensibilità

DATI POPOLAZIONE: devono essere dati ISTAT

• EPIDEMIOLOGIA → questi studi devono essere svolti tramite: ISS, studi epidemiologici ad hoc sulla malattia, dari di

• registro, dati nazionali/regionali. Bisogna considerare sottopopolazioni di pazienti dove è atteso un migliore costo-

beneficio

PERCORSO DEL PAZIENTE → tratto dai trial clinici, studi osservazionali, database amministrativi, interviste a clinici

• esperti

DATI DI COSTO → prezzi, tariffe nazionali/regionali, micro-costing

• RISULTATI → devono essere espressi in risorse sanitarie risparmiate (esempio: visite, ospedalizzazioni) e costi totali delle

• tecnologie messe a confronto

ASSUNZIONI → in quanto andiamo ad ipotizzare uno scenario futuro (quote mercato)

• ANALISI DI SENSIBILITA' → indispensabile per valutare il possibile margine di errore di una stima che si concretizza

• nel breve periodo

UN ESEMPIO DI BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA)

In questo esempio di Budget Impact Analysis (BIA) la patologia che viene rilevata è la fibrillazione atriale che può portare ad aritmie

cardiache. I pazienti colpiti con fibrillazione atriale hanno una maggiore probabilità di avere degli emboli negli atri con rischio di

distacco che può arrivare al cervello e causare un ictus. I pazienti soggetti a questa patologia hanno una probabilità 5 volte superiore

di avere un ictus ischemico con una mortalità del 15-20% e con il conseguente aumento dei costi.

Prevenire questo tipo di patologia porta a un risparmio sul budget.

Per questa patologia sono presenti due alternative terapeutiche:

Warfarin → che è un farmaco anticoagulante molto vecchio che ha la sua efficacia, ma porta ad alcuni problemi. Infatti una

– quota del 30% della popolazione è assolutamente controindicata a Warfarin perchè causa emorragie; ha una variabilità di

efficacia elevata ed inoltre ha interazioni con cibi ed altri farmaci, infatti i pazienti devono fare delle diete particolari

l'alternativa è di assumere Aspirina + Flavix, che però è un'alternativa meno efficace di Warfarin

–

Accade che contemporaneamente sono stati lanciati sul mercato dei nuovi farmaci anticoagulanti orali (TAO) che agiscono sulla

fibrillazione atriale e che hanno portato a importanti modifiche ne processo di cura del paziente e migliore gestione dei costi: infatti

questi farmaci non richiedono monitoraggio continuo o anche attenzione da parte del paziente sull'ingestione di cibi non compatibili

con la terapia anticoagulante stessa come succedeva con Warfarin. Si ha quindi un risparmio in termini di consumo di risorse per

evitato monitoraggio, routine e gestione di emorragie ed ictus. Non si è fatto un confronto diretto, ma un confronto rispetto a placebo.

Oltre ai farmaci, è stato lanciato sul mercato un dispositivo medico di nome Watchman. Questo dispositivo è commercializzato dalla

Boston Scientific ed è in grado di chiudere una parte del cuore dove tipicamente si formano gli emboli che possono portare alla

formazione di ictus. Questo è un meccanismo e non un nuovo farmaco e il suo grosso vantaggio è che dopo averlo impiantato nel

cuore, il paziente non deve più essere trattato con i farmaci: è un dispositivo molto costoso all'inizio, ma si ha un risparmio nel

tempo.

La domanda che si pone questa Budget Impact è: qual è l'impatto potenziale di questo nuovo dispositivo sul mercato?

Come primo passo di questa analisi BIA ci si domanda cosa possa succe