Igiene e sanità pubblica - ricerca delle cause di malattia

N O D I M ETO D O LO G ICI TIPI D I STU D IO

O SSER V.LE SPER .LE

Fonti di errore casuale 43

Natura probabilistica dei fenom eni biologici cam pione cam pione

Fonti di errore sistem atico

Variabilità della storia naturale reference reference

Interferenza di concause (confondim ento) controllo random izzazione

Influenza dell’osservatore cecità/aggiust. cecità

Effetti estranei (suggestione, recall bias..) aggiustam ento placebo

Natura probabilistica … → no determinismo; bisogna sempre lavorare con campioni la cui dimensione

dipende da cosa deve misurare (prevalenza e dimensione dell’effetto dell’evento).

Variabilità della storia naturale della malattia → spesso in modo non predicibile.

Per es.: Il nuovo trattamento X, somministrato a 100 soggetti con diagnosi di depressione maggiore,

determina, ad un anno, la riduzione del 32% della depressione.

Controllo del confondimento

Disegni particolari dell’osservazione in grado di neutralizzare l’effetto del/dei confondenti.

Presupposto è la identificazione di tutti i confondenti (ad eccezione della randomizzazione).

RESTRIZIONE

eliminazione dalla popolazione-base dello studio di una o più categorie di confondente in modo che ne

rimanga una soltanto.

Es: (1) ca-co ospedaliero, sia i casi (al primo ricovero per cirrosi) che i controlli (ricoveri per cause non

associabili al fumo) dovranno essere bevitori (o non bevitori).

ACCOPPIAMENTO

il controllo viene scelto in base al caso: deve essere portatore degli stessi fattori di confondimento.

Es: (1) in un ca-co di popolazione, per ogni caso (prima diagnosi di cirrosi), un controllo (campione di

popolazione sano) non bevitore.

STRATIFICAZIONE

l’informazione sul confondente viene accuratamente raccolta dallo studio, e le analisi effettuate

separatamente per i soggetti con confondente rispetto a quelli senza.

Es: (2) coorte di esposti a cancerogeni professionali, rischi relativi separati per fumatori e non fumatori.

STANDARDIZZAZIONE

la presenza del confondente viene accuratamente raccolta dallo studio, e applicate tecniche statistiche (RR

di Mantel Henzel, analisi multivariata) per avere RR aggiustati per il confontimento.

Es (3): sia per i trattati che per i non verrà raccolto lo stadio della malattia per ottenere RR di guarigione

standardizzati tramite analisi multivariata.

RANDOMIZZAZIONE

i candidati allo studio (soggetti che rispondono a criteri di inclusione definiti) vengono asseganti a due

gruppi con metodo random. Ad un gruppo viene assegnato il trattamento in studio, all’altro il placebo.

Disegno dell’osservazione:

Il disegno dell’osservazione (study è quell’insieme di regole e procedure messe in atto per

design), 44

prevenire le distorsioni descritte […] nella conduzione di uno studio che mira a stabilire una relazione

causale.

GLI STUDI DI COORTE

Una ricerca in cui una al fattore in studio viene seguita al fine di

popolazione esposta longitudinalmente

misurare nel tempo gli che in essa si sviluppano.

eventi

La popolazione di esposti viene quindi confrontata con una seguita allo stesso

popolazione di non esposti

modo.

Tipi di determinante:

¬ Esposizioni a fattori di rischio

¬ Trattamenti

¬ Interventi riabilitativi

¬ Interventi palliativi

¬ Interventi preventivi

¬ Interventi educativi

Tipi di evento: CAMBIAMENTO DI STATO

INCIDENZA (TRANSIZIONI) •

• valore biologico (p.e. pressione arteriosa)

Malattia (incidenza) •

• punteggio di una scala (p.e. dolore)

Decesso (sopravvivenza) •

• qualità della vita

Disabilità •

• opinioni ecc.

Comportamento ecc.

Caratteristiche di qualità dell’evento:

Rispondente all’obiettivo dell’intervento

Diretto vs surrogato (p.e. stroke vs pressione arteriosa, AIDS vd CD4)

Hard vs soft (esame istologico vs scala di dolore)

Oggettivo vs soggettivo (colesterolemia vs intervista)

Tipi di studio di coorte:

(in cui il ricercatore manipola l’esposizione)

Sperimentali

(randomised

RCT controlled trials); 45

(clinical

CCT controlled trials)

(follow-up)

Osservazionali

Prospettici con controlli interni (LST);

Prospettici con controlli esterni (Casale Monferrato)

Storici da cartelle cliniche con controlli contemporanei

Prima-dopo

Prospettici con controlli storici