Appunti completi di Statistica Medica

Statistica Medica

Ruolo delle scienze statistiche nella ricerca e nella pratica clinica

• Storia naturale di una malattia

Individuo libero dalla malattia e a rischio di contrarla

Insorgenza della malattia

Esito della malattia

Rischio: Rimozione dei fattori che favoriscono l'insorgenza della malattia

• Prevenzione primaria
• Individuale
• Collettiva

Diagnosi: Utilizzo degli strumenti diagnostici più adeguati per riconoscere la presenza della malattia

• Esame
• Strumentali (esami del sangue, ecc)
• Obiettivo (visita)

Insorgenza della malattia: Inizio biologico (momento in cui la malattia inizia a mutare, carsi nuove cellule)

Utilizzo di strumenti per riconoscere prima la malattia

• Prevenzione secondaria

Insorgenza dei sintomi

Diagnosi clinica (ci si riferisce al medico)

Diagnosi: Somministrazione della terapia

• Cura e riabilitazione
• Recrudescenza / Recidiva
• Crionizzazione
• Morte

PROCESSO DEDUTTIVO:

Processo logico che consiste nel derivare una o più premesse delle conclusioni che ne popolano la conseguenza logica. Raggiunta la necessaria (si assumono già note) sì.

RISCHIO:

• Con quale frequenza insorge la malattia?
• Quali sono i fattori che favoriscono la malattia?

• → Dimensione del problema
• → Basi conoscitive della prevenzione primaria

Misura della capacità di un intervento collettivo di prevenzione primaria di ridurre la frequenza con cui la malattia insorge

INSORGENZA:

Misura della capacità di uno strumento diagnostico di riconoscere la malattia negli individui che ne sono affetti e di escluderla negli individui che ne sono esenti

• → Basi conoscitive della diagnosi

Misura della capacità di un intervento di prevenzione secondaria di ridurre la frequenza degli esiti infausti della malattia

• → Basi conoscitive della prevenzione secondaria

PROGNOSI:

Misura la capacità di un nuovo intervento terapeutico di migliorare l'esito della malattia rispetto alla terapia tradizionale

• → Basi conoscitive della crea e riabilitazione

PROCESSO INDUTTIVO:

Procedimento logico che consente d'influire da osservazioni o esperienze particolari, principi generali in esse impliciti, ad un caso specifico a quello generale.

RITIRATI DALLO STUDIO = W = 2

TASSO = T = _e/_PT = ₄/₃₀ = 13 ogni 100 anni persona STIMA DISTORTA

SE SI TIENE CONTO DEGLI ANNI SI AVRA

TASSO IN COORTE FISSA DI INGRESSO

TASSO = T = _e/_PT = ₄/_18.5 = 21.6 ogni 100 anni-persona

TASSO IN POPOLAZIONE DINAMICA

PERSONE-TEMPO = PT = ^NΣ_t=1 N_i = 30 anni

TASSO = T = _e/_PT = ₇/₃₀ = 23 ogni 100 anni-persona

• individui a rischio
• evento

Metodo del prodotto limite (Rif. Grafico)

• Proporzione in popolazione dinamica

Non è possibile misurare direttamente il rischio (probab.) individuale di sperimentare l'evento.

È possibile calcolare la proporzione attraverso un metodo indiretto attraverso la relazione tra tasso e rischio.

Assunti

• Assenza di eventi competitivi
• Tasso costante durante il periodo di osservazione

N_t = N₀ e^-TΔt

Questa equazione è valida se e solo se le ipotesi sono valide entrambe

N_t / N₀ = e^-TΔt

Quindi, 1 - N_t / N₀ = R_0,t = 1 - e^-TΔt è il complementare

Generalità sul rischio

R_0,t = -e^0,t / N₀ misura di probabilità

AREA

CASI INCIDENTI

POPOLAZIONE RESIDENTE AL 31-12-2010

2010

2011

A

100

99

80,000

B

58

62

80,000

Casi incidenti = nuovi casi

T_A = (100 + 99) / 80,000 x 2 = 12,4 ogni 10,000 anni-persona

T_B = (58 + 62) / 80,000 x 2 = 7,5 ogni 10,000 anni-persona

Essi sono tassi incidenti grezzi. Bisogna tenere conto dei possibili "eventi" (es: età) che possono essere cambiamenti

Prima verifica: le due popolazioni differiscono per struttura?

Si noti che la popolazione A è più "vecchia" rispetto a B. Esse differiscono per struttura di età.

AP = anni persona a rischio

T = Tasso di incidenza

MALATTIE CON SINTOMOLOGIA INTERCURRENTE

ES: CHI SOFFRE DI EMICRANIA IN DIVERSI PERIODI DI TEMPO

L'ESITO É DOVUTO AL TRATTAMENTO O ALL'ATTENUAZIONE SPONTANEA DEI SINTOMI?

OCCORRE CONFRONTARE L'ESITO NEGLI ESPOSTI AL TRATTAMENTO CON QUELLO DI UN CAMPIONE DI NON ESPOSTI

STUDIO

• NON CONTROLLATO
• CONTROLLATO
  • CON GRUPPO DI CONTROLLO CON NUOVA TERAPIA E VECCHIA TERAPIA

CONTROLLATO E RANDOMIZZATO — ASSEGNARE CASUALMENTE AD OGNI INDIVIDUO LA NUOVA O VECCHIA TERAPIA, DIVIDERE OMOGENEAMENTE I GRUPPI

LA RANDOMIZZAZIONE DI OGNI UNITÁ SPERIMENTALE A UNO DEI LIVELLI DEL FATTORE SPERIMENTALE CONSENTE DI RENDERE CONFRONTABILI DUE GRUPPI

LA RICERCA SPERIMENTALE CONSISTE NEL:

• ISOLARE QUANTO PIÚ POSSIBILE DA TUTTO IL RESTO IL CONTESTO NEL QUALE SI SVOLGE L'ESPERIMENTO CONTROLLANDO TUTTE LE CONDIZIONI CHE POSSONO PERTURBARE IL FENOMENO IN STUDIO
• MANIPOLARE IL FATTORE SPERIMENTALE IN ESAME
• REGISTRARE L'EFFETTO DEL FATTORE SPERIMENTALE

Occorre decidere quale tipo di confronto sia più idoneo a raggiungere gli scopi della ricerca:

• Confronto entro pazienti
• Tra pazienti

Tutto ciò negli studi clinici controllati e randomizzati.

Entro pazienti

• (Ogni soggetto riceve i trattamenti a confronto)
• Crossover (consente di eliminare quella fonte di perturbazione dovuta alla variabilità di risposta tra pazienti (variabilità biologica))

Tra pazienti

• (Ogni soggetto riceve uno solo dei trattamenti)
• Gruppi paralleli:
  • Completamente randomizzato: pazienti eleggibili
  • Pazienti inclusi
  • Confronto statistico dell'effetto dei trattamenti
• Stratificato e randomizzato pazienti eleggibili
  • Pazienti inclusi
  • Diversi strati (gruppi)
  • Effetto medio dei trattamenti tra gli strati
• Fattoriale: pazienti eleggibili
  • Pazienti inclusi
  • Effetto principale e congiunto dei fattori sperimentali

Un approccio sperimentale non è opportuno e/o sufficiente

1. Quando non è etico eseguire
2. Quando non sono disponibili risorse sufficienti
3. Quando si avrebbero risultati dopo anni
4. Quando limita la generalizzabilità dei risultati
5. Quando la complessità impone di eseguire lo stesso in centri altamente qualificati.