Concetti Chiave
- Le terapie eziologiche per la sclerodermia mirano a trattare specificatamente uno dei tre componenti della triade sistemica: disfunzione infiammatoria, endoteliale e omeostasi tissutale.
- Gli immunosoppressori sono efficaci nella fase infiammatoria della malattia, ma diventano controproducenti una volta iniziata la fase fibrotica, aumentando il rischio di complicazioni.
- La terapia sintomatica, che include farmaci come Ppi, procinetici e basse dosi di corticosteroidi, è fondamentale per migliorare la qualità della vita del paziente, pur non essendo eziologica.
- I trapianti, come quello di midollo e di staminali mesenchimali, offrono benefici significativi, specialmente a livello cutaneo, ma sono soggetti a rigorosi criteri di eleggibilità.
- Nei casi gravi di sclerodermia, possono verificarsi complicazioni sistemiche, tra cui insufficienza renale acuta e manifestazioni neurologiche, rendendo la gestione della malattia complessa.
Indice
Terapie eziologiche per la triade sistemica
Le terapie eziologiche che si possono usare possono avere come target solo uno di dei tre componenti della triade sistemica dell’Ssc:
1. disfunzione infiammatoria: immunosoppressori per ridurre la flogosi anticorpo e cellulo mediata, questi farmaci hanno però una finestra di opportunità limitata alla fase infiammatoria. Anche di fronte ad un polmone con un andamento progressivo interstiziale i farmaci che si possono usare sono i classici delle interstiziopatie, per es. ciclofosfamide e micofenolato, che hanno parità di efficacia nel breve tempo, o il biologico rituximab, sono tanto più efficaci quanto vengono somministrati prima della fase fibrotica. Una volta che la fase fibrotica è iniziata, gli immunosoppressori diventano controproducenti perché alzano il rischio. Non c’è lo steroide perché si rischia la crisi renale sclerodermica.
2. disfunzione endoteliale: posso agire con farmaci che intervengono su di essa o che riparano il danno endoteliale.
3. omeostasi tissutale: sono farmaci antifibrotici che riducono la produzione di matrice extracellulare rallentando così la fibrosi. (Viene usato un farmaco utilizzato per la fibrosi polmonare idiopatica)
Terapie sintomatiche e corticosteroidi
Esiste anche una terapia sintomatica con farmaci come Ppi e/o procinetico che non hanno a che vedere con i farmaci eziologici ma sono utili perché impattano positivamente sulla qualità della vita del pz. Può essere inoltre necessario introdurre una bassa dose di corticosteroidi per trattare i sintomi muscolo- scheletrici, articolari (che possono essere comunque presenti) o la dispnea ma non si devono usare dosaggi in bolo superiore ai 10-15 mg di prednisone equivalente, perché potrebbero innescare una crisi sclerodermica renale (dosaggi normalmente usati in pz non sclerodermici in dolori articolari).
Trapianti come ultima ratio
Un’ultima ratio, non in senso temporale però, sono i trapianti:
-trapianto di midollo: ha temporalità molto stretta, l’eleggibilità di questa terapia è entro 7 anni dalla diagnosi e non deve esserci un coinvolgimento significativo del polmone. Il beneficio dura 10 anni e si avverte in maniera significativa a livello cutaneo; ci può essere una rimodulazione a livello polmonare ma nessun beneficio gastroenterico.
-trapianto di staminali di origine mesenchimali: utilità nella forma cutanea (vs ulcere, consente ripristino)
-trapianto d’organo: polmone in soggetti con Ssc con grave ipertensione polmonare.
Complicanze gravi della Covid
Nei casi più gravi si sono verificate anche insufficienza renale acuta, aumento degli indici epatici (transaminasi, bilirubina ma molto spesso questi valori alterati non hanno avuto un riscontro di tipo clinico) e manifestazioni a livello neurologico come encefalopatia, anosmia e ageusia (specie nelle prime varianti). Quindi la Covid è sistemica e non solo polmonare: il virus di solito entra a livello delle vie respiratorie, si replica in maniera efficiente, invade la circolazione e si diffonde, attacca le cellule endoteliali dando capillariti e quindi, specie a livello cardiaco, complicanze tromboemboliche.
Domande da interrogazione
- Quali sono le terapie eziologiche per la sclerodermia?
- Qual è il ruolo degli immunosoppressori nella terapia della sclerodermia?
- Quali sono le opzioni di trapianto per i pazienti con sclerodermia?
- Quali sono le complicanze sistemiche associate alla sclerodermia?
Le terapie eziologiche per la sclerodermia si concentrano su tre componenti: disfunzione infiammatoria, disfunzione endoteliale e omeostasi tissutale. Gli immunosoppressori sono usati per la disfunzione infiammatoria, farmaci specifici per la disfunzione endoteliale, e farmaci antifibrotici per l'omeostasi tissutale.
Gli immunosoppressori sono utilizzati per ridurre la flogosi anticorpo e cellulo mediata nella fase infiammatoria della sclerodermia. Sono più efficaci se somministrati prima della fase fibrotica, poiché diventano controproducenti una volta che la fibrosi è iniziata.
Le opzioni di trapianto includono il trapianto di midollo, che deve essere effettuato entro 7 anni dalla diagnosi, il trapianto di staminali mesenchimali per la forma cutanea, e il trapianto d'organo, come il polmone, per soggetti con grave ipertensione polmonare.
Le complicanze sistemiche possono includere insufficienza renale acuta, aumento degli indici epatici, e manifestazioni neurologiche come encefalopatia, anosmia e ageusia. La sclerodermia può causare complicanze tromboemboliche a livello cardiaco a causa dell'attacco alle cellule endoteliali.
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