Introduzione Biotecnologie farmacologiche

Il processo di sviluppo e autorizzazione di un farmaco

Se la salute dell'individuo, dopo il trattamento, risulta migliorata nel gruppo trattato con il farmaco, allora l'efficacia è certificata e quindi si può passare alla richiesta dell'autorizzazione dell'immissione in commercio a EMEA, FDA ..., i quali valutano tutto il dossier e se tutto va bene danno l'autorizzazione. Quarta fase, detta di "farmacovigilanza" in cui vengono raccolte tutte le informazioni alla possibile comparsa di effetti avversi non notati prima. Si parte da 8000 candidati, ma alla fine di tutto questo processo sopravvive solo uno di questi. Nel momento in cui si cerca di sviluppare un farmaco, le percentuali di successo sono molto molto basse, quindi ci si deve aspettare il fallimento. Fallire in fase clinica costa centinaia di milioni di Euro, perché questi studi reclutano individui, coinvolgono gli ospedali, sicurezza e linee guida ben dettagliate e costi molti alti. Questo vuol dire che l'industria.

1. Drug discovery
   • Scelta del bersaglio biologico
   • Scelta dell'origine della molecola a potenziale attività farmacologica
   • Identificazione della molecola attiva sul bersaglio mediante opportuno screening
2. Formulazione farmaceutica
3. Farmacocinetica e metabolismo
4. Farmacologia generale (meccanismo d'azione)
5. Tossicologia
6. Formulazione del dossier per inizio sperimentazione clinica

Gli obiettivi della ricerca preclinica:

• Individuazione del candidato farmaco (lead compound = composto guida)
• Valutazione del

profilo farmacologico- Valutazione delle caratteristiche farmacocinetiche- Valutazione della sicurezza (eventuale tossicità)- Identificare le dosi e condizioni migliori per la somministrazione delcandidato farmaco all’uomo- Studio delle proprietà chimico-fisiche della molecola (valutazione dellastabilità)- Individuazione della formulazione per una o più vie di somministrazione

In pratica tutto questo percorso consiste in un insieme di analisi condotte con diversemetodologie che sfruttano l’informatica (chimica combinatoriale; QSAR; PBPK) eapprocci farmacologici in vitro (si lavora su cellule), ex-vivo (sperimentazione animale)o in vivo (sperimentazione animale). Questo vuol dire che fare ricerca in farmacologiacomprende la sperimentazione animale, ciascuno con le proprie idee etiche, mabisogna essere informati, in quanto biotecnologi della salute, sulla legislazione inambito della sperimentazione animale. Gli animali impiegati nella

impatto limitato. Infatti, nonostante le nuove tecnologie, molti farmaci non superano ancora la fase di sperimentazione clinica a causa della mancanza di efficacia o degli effetti collaterali. Tuttavia, le nuove tecnologie hanno permesso di identificare nuovi bersagli terapeutici e di sviluppare farmaci più mirati e personalizzati, migliorando così le possibilità di successo nella ricerca farmacologica.impatto limitato, quindi non si è ancora liberi dall'uso dell'animale, quindi si hanno gli stessi test che si utilizzavano 20-30 anni fa. Medicinale o Farmaco

Definizione

Ogni sostanza o composizione presentata come avente proprietà curative o profilattiche delle malattie umane e animali allo scopo di stabilire una diagnosi o di ripristinare, correggere o modificare funzioni organiche dell'uomo o dell'animale.

Tutti i medicinali sono costituiti da principi attivi e da vari eccipienti. Il principio attivo è il componente dei medicinali da cui dipende la sua azione curativa, il medicinale vero e proprio. Gli eccipienti sono invece componenti inattivi del medicinale, privi di ogni azione farmacologica che servono a dare la forma, il gusto...

Farmaco = principi attivi

La farmacologia è la branca delle discipline biologiche che studia gli effetti di molecole sugli organismi viventi, in tutti i suoi aspetti di effetti positivi (farmacoterapia) e...

La farmacologia è suddivisa in:

• Farmacologia generale, si occupa degli aspetti generali dei farmaci
• Farmacocinetica, si occupa di come si muove il farmaco all'interno del nostro organismo dal momento in cui entra fino a quando viene distrutto o espulso. Riesce anche a dire quanto farmaco di quello che si è somministrato riuscirà ad arrivare nel punto in cui serve, quindi è fondamentale per il calcolo della dose.
• Farmacodinamica, studia gli effetti dei farmaci.

Hanno la stessa dignità, perché se si ha un fallimento farmacocinetico e farmacodinamico, si pone fine alla ricerca preclinica e si rinuncia a sviluppare quel farmaco.

Farmacologia speciale tratta le proprietà delle varie classi di farmaci.

Farmaci di sintesi vs Farmaci Biologici/Biotecnologici

I farmaci Biologici/Biotecnologici sono molecole che noi conosciamo, in quanto prodotte dalla natura e li utilizziamo come farmaci.

utilizzando organismi viventi come batteri o cellule di mammifero. Questo processo di sintesi biotecnologica permette di ottenere molecole complesse come l'insulina o gli anticorpi monoclonali. Gli anticorpi monoclonali sono proteine prodotte artificialmente che possono riconoscere e legarsi a specifici bersagli nel corpo umano, come cellule tumorali o proteine infiammatorie. Questi farmaci sono utilizzati per il trattamento di diverse malattie, tra cui il cancro e le malattie autoimmuni. L'insulina, invece, è un ormone prodotto naturalmente dal pancreas che regola i livelli di zucchero nel sangue. Nella forma sintetica, viene utilizzata per il trattamento del diabete. Entrambi i tipi di farmaci hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento di diverse condizioni mediche, ma la loro produzione e il loro meccanismo d'azione sono differenti. Mentre l'insulina viene prodotta chimicamente in laboratorio, gli anticorpi monoclonali vengono prodotti utilizzando tecniche biotecnologiche avanzate. In conclusione, sia l'insulina che gli anticorpi monoclonali sono farmaci importanti nel campo della medicina, ma la loro origine e il loro processo di produzione sono diversi.