Introduzione Biotecnologie farmacologiche

Biotecnologie farmacologiche: lezione del 24/9

2035 rappresenta l’anno in cui i farmaci verranno approvati e questi in questo momento sono in laboratorio, cioè il loro processo di preclinica, per questo si dice che il futuro sia adesso.

Cos'è la ricerca preclinica?

Si parla di ricerca preclinica, perché rappresenta tutto quello che accade a un farmaco, in termini di ricerca, prima della clinica (ambito umano). Quindi la ricerca preclinica tratta tutti gli aspetti di ricerca nello sviluppo di un nuovo farmaco che permettono garanzie di efficacia e sicurezza per cominciare a provarlo sull’uomo.

Quali aspetti bisogna notare fin da subito?

Prima fase: quadro strategico

Si parte con l’idea di sviluppo di un nuovo farmaco, quindi il primo passo è la strategia e una volta individuata si comincia a fare ricerca, cioè si entra in laboratorio per sviluppare la strategia ideata.

Durata media: 3-6 anni

Vengono attuati screening e valutazioni di efficacia e tossicità.

Alcuni numeri:

• 8.000 candidati di farmaci.
• 250 superano questa fase preclinica e quindi chi lo sta sviluppando deve mandare un dossier con tutti i risultati ottenuti alle agenzie regolatorie, come EMEA e FDA, che valutano i risultati preclinici e se tutto è in regola, permettono l’avvio della fase clinica, quindi autorizzazione alla sperimentazione clinica.

Durata media: 6-7 anni

Costi: centinaia di milioni di Euro

La fase clinica

La fase clinica richiede tutto questo tempo, perché è divisa in fasi, in quanto si sta lavorando sull’uomo e bisogna essere il più possibile sicuri che non accada nulla di indesiderato.

• Prima fase: inizia a somministrare il farmaco a bassissime dosi, incrementanti, nell’uomo, in quanto si valuta solo la tossicità. L’individuo su cui viene saggiato il farmaco è sano, ossia i famosi “volontari sani”, che rappresentano un gruppo limitato di individui.
• Seconda fase: viene reclutato un numero superiore di individui, che in questo caso sono affetti dalla malattia, ovviamente per il quale il farmaco è studiato, ma selezionati secondo un certo standard. Qua si incomincia a valutare l’efficacia.
• Terza fase: recluta migliaia di pazienti, generalmente, non selezionati, e su questi grandi numeri si valuta l’efficacia. Se la salute dell’individuo, dopo il trattamento, risulta migliorata nel gruppo trattato con il farmaco, allora l’efficacia è certificata e quindi si può passare alla richiesta dell’autorizzazione dell’immissione in commercio a EMEA, FDA ..., i quali valutano tutto il dossier e se tutto va bene danno l’autorizzazione.
• Quarta fase, detta di “farmacovigilanza”: in cui vengono raccolte tutte le informazioni alla possibile comparsa di effetti avversi non notati prima.

Si parte da 8000 candidati, ma alla fine di tutto questo processo sopravvive solo uno di questi. Nel momento in cui si cerca di sviluppare un farmaco, le percentuali di successo sono molto, molto basse.