Appunti di Statistica medica

STATISTICA MEDICA

RUOLO DELLE SCIENZE STATISTICHE NELLA RICERCA E NELLA PRATICA CLINICA

• Storia naturale di una malattia

Individuo libero dalla malattia e a rischio di contrarla

• Insorgenza della malattia

Esito della malattia

Rischio: riduzione dei fattori che favoriscono l'insorgenza della malattia

• Prevenzione primaria
  • Individuale
  • Collettiva

Diagnosi: utilizzo degli strumenti diagnostici più adeguati per riconoscere la presenza della malattia

• Esame
  • Obiettivo (visita)
  • Strumentali (esami del sangue, ecc.)

Insorgenza della malattia: inizio biologico (momento in cui la malattia inizia a moltiplicarsi, nuove cellule)

Utilizzo di strumenti per riconoscere prima la malattia

• Prevenzione secondaria

Insorgenza de (primi sintomi se non ci sono anticorpi)

• Diagnosi clinica (ci si riferisce al medico)

Diagnosi: somministrazione della terapia

• Cura e riabilitazione
  • Peggioramento, recidiva, guarigione

Morte

PROCESSO DEDUTTIVO:

procedimento logico che consiste nel derivare una conclusione più particolare da una considerazione universale ricollegando tutti i necessari (sintomi già noti es: solfirrumento gastrico ed aspirina)

RISCHIO:

con quale frequenza insorge una malattia?

• quali sono i fattori che favoriscono la malattia?

misura della capacità di un intervento collettivo di prevenzione primaria di ridurre la frequenza con cui la malattia insorge.

INSORGENZA:

misura della capacità di uno strumento diagnostico di individuare la malattia negli individui che ne sono affetti ed escluderla negli individui che ne sono esenti

misura della capacità di un intervento di prevenzione secondaria di ridurre la frequenza degli esiti infausti della malattia

PROGNOSI:

misura la capacità di un nuovo intervento terapeutico di migliorare l'esito della malattia rispetto alla terapia tradizionale

PROCESSO INDUTTIVO:

procedimento logico che consiste nell'inferire da osservazioni ed esperienze particolari, principi generali in esse implicati dal caso specifico a quello generale.

Ritirati dallo studio = W=2

Tasso = T = e / PT = 4 / 30 = 13 ogni 100 anni-persona (stima distorta)

Se si tiene conto dell'età degli anni si avrà ∑_i=1^N Δt_i = 33 anni e il tasso sarà pari a 12 ogni 100 anni.

Tasso in coorte fissa di ingresso

• Δt_i = 5
• 3.5
• 2.5
• 0.5
• 2.5
• 2
• 1.5
• 0.5
• 0.5
• 0.5

∑_i=1^N Δt_i = 18.5

Tasso = T = e / PT = 4 / 18.5 = 21.6 ogni 100 anni-persona

Tasso in popolazione dinamica

Persone - Tempo = PT = ∑_t=1 N_i = 30 anni

Tasso = T = e / PT = 7 / 30 = 23 ogni 100 anni-persona

• ○ individui a rischio
• ● evento

METODO DEL PRODOTTO LIMITE (RIF. GRAFICO)

• MESI INIZIO OSSERVAZIONE
• RISCHIO STANDARD
• PROBAB. IST. DI NON SPERIMENT. EVENTO
• PROB. CUMUL. DI NON SPERIMENT. EVENTO
• PROB. CUMUL. DI SPERIMENTAZ. EVENTO
• 6
• R₁ = 1/3 = 0.3
• 0.7
• 0.9
• 0.3
• R₂
• R₀ = 0.333
• 0.667
• 0.667
• 0.333

Proporzione in popolazione dinamica

Non è possibile misurare direttamente il rischio (probab.) individuale di sperimentare l'evento.

È possibile calcolare la proporzione attraverso un metodo indiretto attraverso la relazione tra tasso e rischio.

Assumi

• Assempla di eventi schettivi
• Tasso costante durante il periodo di osservazione

N_t= N₀ e^-TΔt

N_t / N₀ = e^-TΔt

Quindi, 1 - N_t / N₀ = R_0,t = 1 - e^-TΔt è il complementare

Generalità sul rischio

R_0,t = e^0,t / N₀ misura di probabilità

AREA | CASI INCIDENTI | POPOLAZIONE | RESIDENTE AL | 31-12-2010

A | 100 | 99 | 80000

B | 58 | 62 | 80000

CASI INCIDENTI = NUOVI CASI

T_A = ¹⁰⁰⁺⁹⁹/_80000:2 = 12,4 ogni 10000 anni-persona

T_B = ⁵⁸⁺⁶²/_80000:2 = 7,5 ogni 10000 anni-persona

ESSI SONO TASSI INCIDENTI GREZZI. BISOGNA TENERE CONTO DEI POSSIBILI "EFFETTI" (ES: ETÀ) CHE POSSONO ESSERE CONFONDENTI

PRIMA VERIFICA: LE DUE POPOLAZIONI DIFFERISCONO PER STRUTTURA?

SI NOTI CHE LA POPOLAZIONE A È PIÙ "VECCHIA" RISPETTO A B. ESSI DIFFERISCONO PER STRUTTURA DI ETÀ

AP = ANNI PERSONA A RISCHIO

T = TASSO DI INCIDENZA

MALATTIE CON SINTOMOLOGIA INTERCURRENTE

L'ES: CHI SOFFRE DI EMICRANIA IN DIVERSI PERIODI DI TEMPO

L'ESITO È DOVUTO AL TRATTAMENTO O ALL'ATTENUAZIONE SPONTANEA DEI SINTOMI

OCCORRE CONFRONTARE L'ESITO NEGLI ESPOSTI AL TRATTAMENTO CON QUELLO DI UN CAMPIONE DI NON ESPOSTI

STUDIO

• NON CONTROLLATO
• CONTROLLATO
  • CON GRUPPO DI CONTROLLO CON NUOVA TERAPIA E VECCHIA TERAPIA

CONTROLLATO E RANDOMIZZATO: ASSEGNARE CASUALMENTE AD OGNI INDIVIDUO LA NUOVA O VECCHIA TERAPIA E DIVIDERE OMOGENEI I GRUPPI

LA RANDOMIZZAZIONE DI OGNI UNITÀ SPERIMENTALE: È UNO DEI LIVELLI DEL FATTORE SPERIMENTALE CONSENTE DI RENDERE CONFRONTABILI I DUE GRUPPI

LA RICERCA SPERIMENTALE CONSISTE NEL:

• ISOLARE QUANTO PIÙ POSSIBILE DA TUTTO IL RESTO IL CONTESTO NEL QUALE SI SVOLGE L'ESPERIMENTO CONTROLLANDO TUTTE LE CONDIZIONI CHE POSSANO PERTURBARE IL FENOMENO IN STUDIO
• MANIPOLARE IL FATTORE SPERIMENTALE IN ESAME
• REGISTRARE L'EFFETTO DEL FATTORE SPERIMENTALE

Occorre decidere quale tipo di confronto sia più idoneo a raggiungere gli scopi della ricerca:

• Confronto entro pazienti
• tra pazienti

Tutto ciò negli studi clinici controllati e randomizzati.

Entro pazienti (ogni soggetto riceve i trattamenti a confronto)

• Cross-over (consente di eliminare quella fonte di deteriorabilità dovuta alla variabilità di risposta tra pazienti (variabilità biologica))

Tra pazienti (ogni soggetto riceve uno solo dei trattamenti)

• Gruppi paralleli: completamente randomizzato
• pazienti eleggibili
• pazienti inclusi
• confronto statistico dell'effetto dei trattamenti
• Stratificato e randomizzato
• pazienti eleggibili
• pazienti inclusi
• diversi strati (gruppi)
• effetto medio dei trattamenti tra gli strati
• Fattoriale: pazienti eleggibili
• pazienti inclusi
• effetto principale e congiunto fattori sperimentali

Un approccio sperimentale non è opportuno e/o sufficiente:

1. Quando non è etico eseguirlo
2. Quando non sono disponibili risorse sufficienti
3. Quando si avrebbe risultato dopo anni
4. Quando limita la generalizzabilità dei risultati
5. Quando la complessità impone di eseguirlo stesso in centri altamente qualificati.