Riassunto esame Microbiologia e virologia medica, Prof. Ravazzoni Roberto, libro consigliato Statistica medica, Martin Bland

STATISTICA MEDICA:

il quesito clinico di efficacia.

1) DIFFERENZA/SUPERIORITÀ: l’intervento A è diverso da B in termini di sicurezza ed efficacia?

2) EQUIVALENZA: l’intervento A è equivalente a B in termini di efficacia e sicurezza?

3) NON INFERIORITÀ: l’intervento A è non inferiore a B in termini di efficacia e sicurezza?

ESEMPIO: L’INTERVENTO A È PIÙ EFFICACE DI B NEL PREVENIRE (EMORRAGIE) L’INSORGENZA DELL’EVENTO X NELLE PERSONE AFFETTE DA Y?

➔ dare la profilassi di antibiotico al paziente in terapia intensiva, in cui la mortalità è molto alta.

Es. le polmoniti associate a ventilatori che sono una delle principali cause di morte.

P.I.C.O.: popolazione, intervento, comparatore, outcome/esito

STUDIO (RCT)

Randomized Controlled Trial

➔ dà risposte più corrette:

• ➔ VALUTA L’EFFICACIA DI UN INTERVENTO SANITARIO
• ➔ I PAZIENTI VENGONO ALLOCATI ALL’INTERVENTO SPERIMENTALE O AL CONTROLLO ATTRAVERSO UNA PROCEDURA CASUALE
• ➔ SI COMPARATANO GLI ESITI OSSERVATI NEL GRUPPO TRATTATO CON QUELLO DEL GRUPPO CONTROLLATO

LA RANDOMIZZAZIONE:

• Ottiene gruppi di pazienti che sono simili per età, disturbi pregressi, noti e non noti.
• La randomizzazione avviene in BIAS (errori sistematici), ovvero l’assegnazione dei trattamenti ai pazienti su base di esiti del medico.

2 FASI: 1ª FASE: GENERAZIONE DELLA SEQUENZA DI ALLOCAZIONE (la lista di trattamento/controllo)

2ª FASE: MASCHERAMENTO DELLA SEQUENZA DI RANDOMIZZAZIONE (evita che il clinico possa selezionare i pazienti da trattare)

Esempio: La randomizzazione stratificata

1. 3 fattori di stratificazione (genere/età) con 2 livelli ciascuno = 4
• GENERE (MASCHIO/FEMMINA)
• ETÀ (ADULTO/ANZIANO)

La randomizzazione stratificata a blocchi

b2 fattori di stratificazione (genere/età) con 2 livelli ciascuno -> 8 strati.

blocco ogni 4 (ogni paziente di ciascuno strato 1 e’ di trattati e 1 quello di controllo).

La tabella riporta le caratteristiche demografiche e prognostiche al basale dei due gruppi.

• Variabile qualitativa/ordinabile. E’ uno score di gravità (e’ un numero). Più è un valore alto più il rischio di morte è elevato.

La cecità:

• Singola: la persona non è a conoscenza di quale intervento sta prendendo
• Doppia: la persona non è a conoscenza di quale intervento sta prendendo; il personale sanitario coinvolto nella sperimentazione non è a conoscenza di quale intervento sia somministrando
• Tripla: la persona non è a conoscenza di quale intervento sta prendendo; il personale sanitario coinvolto nella sperimentazione non è a conoscenza di quale trattamento sta somministrando. I ricercatori addetti alla analisi dei dati non sono a conoscenza di quale intervento assegnato ai gruppi.

COmparatori:

• non somministrazione del farmaco
• un diverso farmaco attivo (già presente sul mercato e lo si compara con uno nuovo)
• lo stesso farmaco somministrato diversamente

Outcome:

• Binario:
  • misura di sintesi: proporzione (a/n)
  • misure di associazione (confronto tra proporzioni):
    • rischio relativo (RR)
    • odds ratio (OR)
    • differenza tra proporzioni (DR)
• Continuo:
  • misura di sintesi:
  • differenza standard:
  • misure di associazione (pi):
  • media differenza (per esempio la pressione, la misura della gittata sistolica)
• Sopravvivenza:
  • misura di sintesi: hazard rate
  • misure di associazione per utilizzate (rapporto tra hazard) = hazard ratio
  • è rappresentato come un grafico

Il principio di incertezza è alla base degli studi controllati randomizzati. E’ etico randomizzare le persone al trattamento o controllo solo quando c’è incertezza nel quale sia l’alternativa preferibile.