L'evoluzione della comprensione dell'RNA e il suo potenziale terapeutico

Il ruolo del gene

Negli anni ’70 si credeva invece che il gene fosse l’unità dell’informazione genetica che viene interpretata e trascritta dall’RNA.
Esistono 3 RNA principali:

• mRNA, che determina la sequenza amminoacidica dei polipeptidi;

• tRNA, che si lega agli amminoacidi e li porta alle posizioni corrette nella catena polipeptidica in fase di sintesi;

• rRNA, un componente dei ribosomi che funge da sito della sintesi proteica.

Piccoli RNA e loro funzioni

I geni in realtà codificano anche altri tipi di RNA che non sono codificanti e sono detti piccoli RNA:

• snRNA (small nuclear RNA), piccoli RNA nucleari coinvolti nel processamento (splicing) degli mRNA;

• snoRNA, piccoli RNA nucleolari coinvolti nel processamento di rRNA;

• miRNA, che sono microRNA che regolano l’espressione genica, bloccando la traduzione di mRNA selezionati, possono così definire le tappe di sviluppo e sono correlabili ad alterazione dei tessuti in presenza di mutazioni, nel senso che dall’analisi di questi RNA si possono individuare mutazioni di tessuti. Ve ne sono addirittura alcuni che corrispondono a diversi gradi di tumore.

Utilizzo dei miRNA come farmaci

I miRNA potrebbero essere utilizzati anche come farmaci perché regolano l’espressione genica, si potrebbero quindi produrre artificialmente e veicolare nel corpo per sostituire gli RNA mutati, ottenendo così la corretta espressione genica;
• ncRNA, RNA non codificanti che regolano l’espressione genica. Questi RNA sono tra i più abbondanti infatti se vi sono 20000 geni codificanti per gli mRNA, ve ne sono 280000 non codificanti.