Concetti Chiave
- La terapia genica prevede la correzione di geni difettosi attraverso la sostituzione o integrazione con geni normali, affrontando sfide etiche e applicative.
- Recenti progressi hanno mostrato potenzialità nella cura di malattie genetiche come emofilia, distrofie muscolari e fibrosi cistica, con oltre 400 malattie in sperimentazione.
- Ricerca promettente nel diabete mira a ingegnerizzare cellule epatiche per produrre insulina, risolvendo la mancanza di cellule beta pancreatiche.
- Il trattamento del cancro si avvale di adenovirus modificati, come l'Onyx-015, per mirare e distruggere le cellule tumorali in specifici tumori cerebrali.
- La terapia genica si propone anche di affrontare il processo di invecchiamento, con l'obiettivo di fermare l'invecchiamento cellulare e, potenzialmente, la morte cellulare.
La terapia genica consiste essenzialmente nell’individuare il gene responsabile di una certa funzione e di correggerne eventuali errori, sostituendo o integrando il gene difettoso con uno funzionale e normale. Il concetto di terapia genica non è nuovo, infatti già molti decenni fa Hermann Muller, fondatore della genetica moderna, auspicava la scoperta di aghi di dimensioni dell’ordine di nanometri per intervenire direttamente a livello del DNA. Sebbene teoricamente si profilino notevoli conquiste, il percorso applicativo è complesso, presenta molte difficoltà e spesso solleva problematiche etiche.
Speranze e applicazioni recenti
Nuove speranze sono arrivate negli ultimi anni dalla terapia genica per la cura dell’emofilia, delle distrofie muscolari, della fibrosi cistica, dell’AIDS. Queste rappresentano solo alcune delle 400() malattie genetiche attualmente sottoposte a sperimentazione.
La terapia genica si è rivelata ottimale nella cura di malattie causate da deficienza di un singolo enzima; ne è un esempio l’immunodeficienza che deriva dalla mancanza dell’enzima adenosina deaminasi (ADA), un enzima implicato nella biosintesi del DNA. Ai bambini affetti da questa patologia vengono iniettati per via endovenosa i loro stessi linfociti T (un tipo di globuli bianchi) a cui è stato introdotto in vitro il gene ADA normale.
Prospettive future nel diabete e cancro
Importanti sviluppi si profilano nel campo della terapia genica del diabete. Non ci sono le cellule beta del pancreas a produrre insulina? Saranno cellule epatiche ingegnerizzate a produrla. Ricerche condotte attualmente in molti laboratori puntano a questo obiettivo.
Risultati incoraggianti si profilano anche nella cura del cancro. A Houston (Texas) E Khuri sta sperimentando l’impiego dell’adenovirus Onyx-015, geneticamente modificato per scovare e distruggere le cellule cancerogene di alcuni tumori cerebrali.
Terapia genica e invecchiamento
Tra i numerosi obiettivi si profila anche la terapia genica per i processi di invecchiamento. Siamo allora proiettati verso la conquista dell’eterna giovinezza? Ebbene sì e non sarebbe un intervento cosmetico; al contrario i ricercatori delineano un vero e proprio stop all’invecchiamento e chissà forse alla morte cellulare.
Domande da interrogazione
- Qual è il principio fondamentale della terapia genica?
- Quali malattie genetiche stanno beneficiando della terapia genica?
- Quali sono le prospettive future della terapia genica nel diabete e nel cancro?
La terapia genica si basa sull'individuazione e correzione del gene responsabile di una funzione, sostituendo o integrando il gene difettoso con uno normale, come descritto nel testo.
Recentemente, la terapia genica ha mostrato promesse nella cura di malattie come l'emofilia, le distrofie muscolari, la fibrosi cistica e l'AIDS, tra le oltre 400 malattie genetiche in sperimentazione.
Nel diabete, si prevede che cellule epatiche ingegnerizzate possano produrre insulina, mentre nel cancro, ricerche come quella di E Khuri a Houston mirano a utilizzare adenovirus modificati per distruggere cellule tumorali, come evidenziato nel testo.
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