Appunti di prove d'efficacia - epidemiologia e statistica

Prima lezione: popolazione e campione

Caratteristiche dei fenomeni sanitari

Variabilità

Variabilità entro lo stesso soggetto

• Variabilità nelle misurazioni, ritmi circadiani, stato emozionale, diversa posizione

Variabilità tra soggetti

• Età, sesso, razza, stato di salute

Si analizza scomponendola nelle sue componenti di tipo:

• Sistemico: parte della variabilità a cui possiamo attribuire una causa, variabilità spiegata
• Causale: parte della variabilità a cui non riusciamo ad attribuire una causa, variabilità non spiegata

Multidimensionalità

La possibilità di cura, riabilitazione e/o prevenzione dipendono da vari fattori: gravità della malattia, comorbidità, età, sesso, attività professionale, condizioni socioeconomiche. Presenza/assenza di malattia non basta, importante anche il contesto in cui il soggetto vive.

Statistica

Metodologia per lo studio di fenomeni collettivi e quindi della variabilità attraverso: osservazione, traduzione in simboli, evidenza delle irregolarità, verifica delle ipotesi.

• Statistica descrittiva: riassumere i dati sanitari raccolti in modo da poter descrivere il fenomeno studiando in maniera sintetica
• Statistica inferenziale: ricavare leggi generali che si intendono estendere alla popolazione

Popolazione e campione

Popolazione

• Finita: è possibile produrre l’elenco di tutti gli elementi oggetto di interesse. Studio delle anomalie di comportamento dei giovani frequentati le scuole medie superiori ed inferiori di una data zona di competenza (ASL) per organizzare un programma di educazione sanitaria nelle scuole.
• Infinita: non è possibile produrre l’elenco di tutti gli elementi oggetto di interesse. Studio per valutare l’efficacia di un trattamento di disintossicazione della tossicodipendenza nei giovani (popolazione presente e futura).

Popolazione campionata

Per valutare l’efficacia di un intervento terapeutico si potrà scegliere di effettuare la sperimentazione su un numero adeguato di soggetti affluenti ad una o più ASL, supponendo che non siano differenti dai soggetti portatori di medesima patologia nell’ambito nazionale/mondiale. Analogamente ci si aspetta che il trattamento sia valido per tutti.

Campione

È un sottoinsieme della popolazione campionata, di numerosità limitata ma adeguata allo studio da effettuare. Selezionato il campione si procede:

1. Raccolta dei dati e controllo della qualità tramite elaborazione di statistica descrittiva;
2. Stima dei parametri ed inferenza;
3. Estensione dei risultati alla popolazione campionata e quindi alla popolazione.

Tipo di campionamento

Campionamenti probabilistici

Casuale semplice: criterio che garantisce la stessa probabilità a tutti i componenti di entrare a far parte del campione.

• Sistematicità: stabilire una regola fissa di selezione che sia indipendente dalle caratteristiche che si vanno a misurare.
• Randomizzazione: generazione di numeri casuali.

Casuale stratificato: criterio che tende ad eliminare i fattori confondenti. Suddivisione della base di campionamento in strati omogenei.

• A numero proporzionale: si riproduce la stessa proporzione della popolazione generale nei singoli strati.
• A numero fisso: scelta casuale dei singoli strati prelevando uno stesso numero di soggetti dagli strati.

A grappolo: effettuato quando la ricerca deve essere svolta in ampie aree, non è possibile sottoporre a visita tutti i soggetti e c’è risparmio di risorse ma rappresentativa salvaguardata.

Multistadio: effettuato a stadi successivi con numerosità decrescente ed a progressivo livello di approfondimento.

• 1° stadio: campione casuale di 1.000 soggetti sottoposto ad indagine con questionario.
• 2° stadio: individuazione di gruppi di soggetti con caratteristiche di tipo A, B e borderline.
• 3° stadio: campionamento, da ciascuno dei gruppi precedenti, di soggetti da sottoporre ad indagine più approfondita.

Campionamenti non probabilistici

Campionamento a quote: si arruola un certo numero di soggetti con le caratteristiche di interesse e si esaminano.

Campionamento a valanga: si coinvolgono inizialmente pochi soggetti a cui si chiede di coinvolgere altri.

Campionamento a scelta ragionata: il gruppo di ricercatori decide chi scegliere per lo studio.

Campionamento accidentale: campione occasionale su pochi casi.

Seconda lezione: casualità e studi epidemiologici

Casualità

Nessun test statistico può dimostrare, di per sé, la prova della casualità di una associazione, ossia la prova dell’esistenza di una relazione causa-effetto fra il fattore studiato e la malattia. Al fine di dimostrare l’esistenza di una relazione causa-effetto tra due fenomeni, occorre:

1. Osservare l’esistenza di associazione;
2. Escludere la presenza di BIAS;
3. Applicazione dei 5 criteri di casualità;
4. Se i precedenti vengono rispettati l’associazione è da ritenere causale o se no non casuale.

Consistenza: studi diversi, in tempi diversi e in condizioni diverse evidenziano la stessa associazione.

Forza: esprime un’associazione di forza più o meno elevata fra un presunto determinante di malattia e la malattia medesima.

Specificità: misura la costanza con cui una specifica esposizione produce una determinata malattia.

Temporalità: basata sul semplice e inoppugnabile principio che ogni causa deve precedere il relativo effetto.

Coerenza: richiede che la presunta causa sia verosimilmente inquadrabile nel contesto delle conoscenze sull’argomento e sulla patogenesi.

Studi epidemiologici

Una volta effettuato un qualsiasi tipo di studio sperimentale o osservazionale, si calcoleranno gli indici di malattia, che saranno diversi in base al tipo di studio effettuato.

Studi osservazionali: studi descrittivi

Sono studi semplici, dati routinati, generalmente rappresentano un primo approccio. I dati provengono da statistiche correnti, registri delle patologie, le schede di morte e di dimissione, notifiche di malattie infettive: costi molto bassi, facilmente attuabili e dati accessibili. Sono molto utili per caratterizzare un problema e i suoi fattori di rischio, valutare la prevalenza e l’incidenza delle patologie e solitamente forniscono spunto e fanno da background a studi più rigorosi. BIAS: possibile sottostima del fenomeno per mancanza di segnalazione, dubbia attendibilità di alcune tipologie di dati e l’impossibilità di effettuare una verifica diretta.

Studi osservazionali: studi analitici

Studio delle relazioni tra malattie e fattori di rischio o casuali. Risponde ad una precisa domanda: “che relazione c’è fra i fenomeni che prendo in considerazione?” questo per conoscere cause o i fattori di rischio delle malattie.

• Ecologici: si prefiggono lo scopo di verificare eventuali correlazioni tra fattori di rischio e patologie per aree geografiche o intervalli di tempo. Generalmente sono usati per proporre nuove linee di ricerca, richiedono spesso una verifica da parte di altri studi su più ampia scala.
• Trasversali: misurazione della diffusione di una patologia in una popolazione esposti ad un determinato fattore di rischio, in un dato momento o in un determinato periodo di tempo. Effettuabili su campioni o popolazioni intere. È quindi possibile stimare la prevalenza della malattia nei soggetti ma non l’incidenza.
• Longitudinali (Studi di coorte): valuta l’insorgenza della malattia nella popolazione ed in gruppo a rischio.
  1. Scelta di un campione senza malattia e raccolta dei fattori di interesse.
  2. Rilevamento dell’insorgenza di malattia in un periodo di tempo stabilito.
  Considera un gruppo di individui che presentano caratteristiche comuni e che hanno come unica differenza tra loro l’esposizione o meno al fattore di rischio.
• Studi caso-controllo: sono studi retrospettivi che confrontano 2 gruppi omogenei: 1° gruppo: campione che presenta uno specifico interesse; 2° gruppo: controllo. Si indaga l’esposizione pregressa a specifici fattori di rischio correlati con l’esito d’interesse.